Terminal aşamasında böbrek hastalığı olan 55 ila 70 yaş arası altı Amerikalı hasta Temmuz ayına kadar bir domuz böbreğini alacak. Gıda ve İlaç İdaresi, aslında, Böbrek naklilerinin domuzlardan Amerika Birleşik Devletleri'ndeki insanlara ilk denemesini onayladı. Güvenliğini doğrulamak için az sayıda insan üzerinde yapılan Faz 1 deneydir. Denemenin üç aşamasının sonunda, operasyonun etkinliği de doğrulanacaksa, teknik kesin onay alabilir. Amerika Birleşik Devletleri ve Çin'de, böbrek ksenotrapriantları zaten gerçekleştirildi, ancak bu ilk kez gerçek bir klinik deney başladı.
Nakil kaydı ancak 3 İtalyandan biri organların bağışını reddediyor
13 Ocak 2025
Johns Hopkins Üniversitesi'nin araştırması
Son yıllarda, Xenotrapriants için yapılan araştırmalar, bağışlanan organların eksikliğine bir çözüm bulmak ve böylece nakiller için bekleme listelerini azaltmak için çok gelişmiştir. Amerika Birleşik Devletleri'nde 100 binden fazla hasta bir organ bekliyor, ancak bu yıl sadece 30 bin organ mevcut olacak. Johns Hopkins Üniversitesi tarafından yapılan çalışmalar bu nedenle FDA'nın ksenotrapriantların ilk klinik araştırmasına, yani insanlarda nakledilen genetik olarak modifiye edilmiş hayvan organlarının nakline yeşil ışık vermesine yol açmıştır.
Transplantasyona başlayan tasarlanmış domuz böbreği, 10 genetik değişiklik ile United Therapeutics Corporation Company tarafından üretilir: Bireyin bağışıklık sistemi tarafından kabul edilmesini kolaylaştırmak için altı insan genin eklenmesidir. Reddetme riski verebilecek domuz.
Nakil kaydı ancak 3 İtalyandan biri organların bağışını reddediyor
13 Ocak 2025
İlk klinik deney
Şu anda, bilimsel dergilerde yayınlanan çalışmalardan altı Xenotrapianti zaten yapılmıştır: Amerika Birleşik Devletleri'nde iki kalp ve üç böbrek ve Çin'de bir karaciğer. O zaman bu duyurunun yeniliği nerede? “Şimdiye kadar, rıza gösteren hastalar ve şefkatli kullanım için bireysel vakalardı.” Emanuele cozziPadua Üniversitesi Kardiyo-Torako-Vasküler Bilimler ve Halk Sağlığı Bölümü Profesörü, Strazburg'daki Avrupa Konseyi Ulusal Nakil Merkezi ve Xenotransplant Dünya Şirketi eski Başkanı. “Ancak bu durumda, daha fazla sayıda hasta üzerinde yavaş yavaş gerçek bir deney başlatmaya başlar ve sonuçlarını değerlendirmek için zaman içindeki müdahaleleri uzaklaştırır”.
Nasıl gerçekleşecek
İki merkezde planlanan nakiller, birbirinden yaklaşık üç aylık bir mesafede gerçekleşecektir, ancak aşağıdaki müdahale için olası git, sadece bağımsız bir komite tarafından sonuçların değerlendirilmesinin sonunda bekleniyor. Kayıtlı hastalar bu nedenle iki gruba ayrıldı: geleneksel bir böbrek nakli için uygun olmayan kişilerin ilki ve böbrek nakli için bekleme listesinde bulunan, ancak ölme olasılığı daha yüksek olan ya da nakledilemeyecek kişilerin ikincisi Beş yıl içinde ölen bir donörden nakil almak.
İlk altı nakilden sonra, “United Therapeutics FDA ile başa çıkmayı planlıyor – Şirket Bildirdi – Güvenlik ve etkinlik sonuçları olumlu olacaksa, örneğin büyüklüğü toplam 50 katılımcıya kadar artırılacaktır. Diğer nakil merkezlerinin incelenmesi ile kaydı desteklemek için çalışma “.
Nakil kaydı ancak 3 İtalyandan biri organların bağışını reddediyor
13 Ocak 2025
Xenotransplant nedir
Organ nakilleri insan hayatını kurtarır, ancak maalesef talep mevcut donör sayısını aşar. “Şu anda ülkemizde, bekleme listesindeki hastalar – nakillere uygulanan genomik alanındaki en büyük dünya uzmanları arasında Cozzi'yi belirtir – yaklaşık 8 bin, bu da üç çeyreği bir böbrek nakli uyandırıyor. Bu nedenle, bunlar Diyaliz sayesinde yaşamaya devam edebilir: Yıllar boyunca bir kalp, akciğer veya bir karaciğer bekleyen hastalara sahip olmamalarıdır. İnsanlar sayesinde -cas9 – Cozzi açıklıyor – tek bir domuzda farklı genetik manipülasyonlar yaratmak, hem immünolojik bir bakış açısıyla hem de fizyolojik bir Bakış açısı, çünkü sonunda bir erkeğin hayatını destekleyebilmelidir. “
Yetmiş gün hayatta kalma
Genetik düzenleme teknikleri sayesinde, bu deneyleri klinik öncesi modellerde, yani maymundaki domuz gövdelerinin nakli olarak gerçekleştirmek mümkün olmuştur. “Şu anda, dünyada, en az bir yıl boyunca bir domuz böbreği ile canlı tutulan maymunların en az üç atölye olduğunu biliyoruz ve bir durumda yaklaşık üç yıldır”, ancak Cozzi'ye devam ediyor, ancak , “Tüm bu durumlarda başlangıç ve erken sonuçlardır. Buna ek olarak, şimdiye kadar elde edilen en uzun hayatta kalma, bir domuzun böbreğini aldıktan sonra 71 gün sonra hala hayatta olan bir New York kadınıdır “.
Öyleyse, böyle karmaşık bir müdahale iki aydan fazla bir süredir “sadece” kazanabilir mi? “Çok az görünüyor, ancak 1967'de Christiaan Barnard tarafından yapılan ilk adamın kalp naklinin sadece 18 gün boyunca devam ettiği unutulmamalıdır” diye cevaplıyor Cozzi, “Bilimsel yeniliklerin zamana ve uyarlamalara ihtiyacı var, ama şimdi bu ilk klinik FDA tarafından onaylanan deneyler büyük bir dürtü verebilecektir “.
Avrupa ve İtalya'da Xenotrapriants
Avrupa'da, bu alandaki araştırmalar çok aktiftir, birkaç grup ileri teknolojilerin geliştirilmesine katılmaktadır. “Avrupa'nın en gelişmiş ülke, hem genetik mühendisliğinde hem de Münih Üniversitesi tarafından yapılan insan olmayan primatlar üzerinde klinik öncesi deneylerde canlı bir faaliyetin olduğu Almanya'dır.” Ve İtalya'da? Ülkemizde durum, düzenleyici kısıtlamalar nedeniyle daha karmaşıktır. 2014 yılının 26 Yasama Kararnamesi, ksenotrapriantlar ve kötüye kullanım maddeleri üzerine araştırmaları yasaklayan daha kısıtlayıcı kurallar getirdi.
Bu yasak birkaç kez, son kez 2025'e kadar uzatıldı ve geçici olarak araştırmanın devam etmesine izin verdi. Bu sınırlamalara rağmen, İtalya sektörde bir dizi mükemmelliğe sahiptir. Zaten 2008'de, Profesör Cesare Galli'nin çalışmaları sayesinde Xenotransplant için ilk genetik olarak değiştirilmiş Avrupa domuzları, Cremona'nın Üreme Teknolojileri Laboratuvarı'nda (Avanta) doğdu. “Şu anda – Cozzi – Avrupa ve İtalya'da ksenotransplantasyonda durduruluruz, ancak arkasında olmaktan kaçınmak için, en kısa sürede, ihtiyatlı bir şekilde araştırma yapmak için en kısa sürede ve sınırlı sayıda merkezde. Doğru deneyim “.
Nakil kaydı ancak 3 İtalyandan biri organların bağışını reddediyor
13 Ocak 2025
Johns Hopkins Üniversitesi'nin araştırması
Son yıllarda, Xenotrapriants için yapılan araştırmalar, bağışlanan organların eksikliğine bir çözüm bulmak ve böylece nakiller için bekleme listelerini azaltmak için çok gelişmiştir. Amerika Birleşik Devletleri'nde 100 binden fazla hasta bir organ bekliyor, ancak bu yıl sadece 30 bin organ mevcut olacak. Johns Hopkins Üniversitesi tarafından yapılan çalışmalar bu nedenle FDA'nın ksenotrapriantların ilk klinik araştırmasına, yani insanlarda nakledilen genetik olarak modifiye edilmiş hayvan organlarının nakline yeşil ışık vermesine yol açmıştır.
Transplantasyona başlayan tasarlanmış domuz böbreği, 10 genetik değişiklik ile United Therapeutics Corporation Company tarafından üretilir: Bireyin bağışıklık sistemi tarafından kabul edilmesini kolaylaştırmak için altı insan genin eklenmesidir. Reddetme riski verebilecek domuz.
Nakil kaydı ancak 3 İtalyandan biri organların bağışını reddediyor
13 Ocak 2025
İlk klinik deney
Şu anda, bilimsel dergilerde yayınlanan çalışmalardan altı Xenotrapianti zaten yapılmıştır: Amerika Birleşik Devletleri'nde iki kalp ve üç böbrek ve Çin'de bir karaciğer. O zaman bu duyurunun yeniliği nerede? “Şimdiye kadar, rıza gösteren hastalar ve şefkatli kullanım için bireysel vakalardı.” Emanuele cozziPadua Üniversitesi Kardiyo-Torako-Vasküler Bilimler ve Halk Sağlığı Bölümü Profesörü, Strazburg'daki Avrupa Konseyi Ulusal Nakil Merkezi ve Xenotransplant Dünya Şirketi eski Başkanı. “Ancak bu durumda, daha fazla sayıda hasta üzerinde yavaş yavaş gerçek bir deney başlatmaya başlar ve sonuçlarını değerlendirmek için zaman içindeki müdahaleleri uzaklaştırır”.
Nasıl gerçekleşecek
İki merkezde planlanan nakiller, birbirinden yaklaşık üç aylık bir mesafede gerçekleşecektir, ancak aşağıdaki müdahale için olası git, sadece bağımsız bir komite tarafından sonuçların değerlendirilmesinin sonunda bekleniyor. Kayıtlı hastalar bu nedenle iki gruba ayrıldı: geleneksel bir böbrek nakli için uygun olmayan kişilerin ilki ve böbrek nakli için bekleme listesinde bulunan, ancak ölme olasılığı daha yüksek olan ya da nakledilemeyecek kişilerin ikincisi Beş yıl içinde ölen bir donörden nakil almak.
İlk altı nakilden sonra, “United Therapeutics FDA ile başa çıkmayı planlıyor – Şirket Bildirdi – Güvenlik ve etkinlik sonuçları olumlu olacaksa, örneğin büyüklüğü toplam 50 katılımcıya kadar artırılacaktır. Diğer nakil merkezlerinin incelenmesi ile kaydı desteklemek için çalışma “.
Nakil kaydı ancak 3 İtalyandan biri organların bağışını reddediyor
13 Ocak 2025
Xenotransplant nedir
Organ nakilleri insan hayatını kurtarır, ancak maalesef talep mevcut donör sayısını aşar. “Şu anda ülkemizde, bekleme listesindeki hastalar – nakillere uygulanan genomik alanındaki en büyük dünya uzmanları arasında Cozzi'yi belirtir – yaklaşık 8 bin, bu da üç çeyreği bir böbrek nakli uyandırıyor. Bu nedenle, bunlar Diyaliz sayesinde yaşamaya devam edebilir: Yıllar boyunca bir kalp, akciğer veya bir karaciğer bekleyen hastalara sahip olmamalarıdır. İnsanlar sayesinde -cas9 – Cozzi açıklıyor – tek bir domuzda farklı genetik manipülasyonlar yaratmak, hem immünolojik bir bakış açısıyla hem de fizyolojik bir Bakış açısı, çünkü sonunda bir erkeğin hayatını destekleyebilmelidir. “
Yetmiş gün hayatta kalma
Genetik düzenleme teknikleri sayesinde, bu deneyleri klinik öncesi modellerde, yani maymundaki domuz gövdelerinin nakli olarak gerçekleştirmek mümkün olmuştur. “Şu anda, dünyada, en az bir yıl boyunca bir domuz böbreği ile canlı tutulan maymunların en az üç atölye olduğunu biliyoruz ve bir durumda yaklaşık üç yıldır”, ancak Cozzi'ye devam ediyor, ancak , “Tüm bu durumlarda başlangıç ve erken sonuçlardır. Buna ek olarak, şimdiye kadar elde edilen en uzun hayatta kalma, bir domuzun böbreğini aldıktan sonra 71 gün sonra hala hayatta olan bir New York kadınıdır “.
Öyleyse, böyle karmaşık bir müdahale iki aydan fazla bir süredir “sadece” kazanabilir mi? “Çok az görünüyor, ancak 1967'de Christiaan Barnard tarafından yapılan ilk adamın kalp naklinin sadece 18 gün boyunca devam ettiği unutulmamalıdır” diye cevaplıyor Cozzi, “Bilimsel yeniliklerin zamana ve uyarlamalara ihtiyacı var, ama şimdi bu ilk klinik FDA tarafından onaylanan deneyler büyük bir dürtü verebilecektir “.
Avrupa ve İtalya'da Xenotrapriants
Avrupa'da, bu alandaki araştırmalar çok aktiftir, birkaç grup ileri teknolojilerin geliştirilmesine katılmaktadır. “Avrupa'nın en gelişmiş ülke, hem genetik mühendisliğinde hem de Münih Üniversitesi tarafından yapılan insan olmayan primatlar üzerinde klinik öncesi deneylerde canlı bir faaliyetin olduğu Almanya'dır.” Ve İtalya'da? Ülkemizde durum, düzenleyici kısıtlamalar nedeniyle daha karmaşıktır. 2014 yılının 26 Yasama Kararnamesi, ksenotrapriantlar ve kötüye kullanım maddeleri üzerine araştırmaları yasaklayan daha kısıtlayıcı kurallar getirdi.
Bu yasak birkaç kez, son kez 2025'e kadar uzatıldı ve geçici olarak araştırmanın devam etmesine izin verdi. Bu sınırlamalara rağmen, İtalya sektörde bir dizi mükemmelliğe sahiptir. Zaten 2008'de, Profesör Cesare Galli'nin çalışmaları sayesinde Xenotransplant için ilk genetik olarak değiştirilmiş Avrupa domuzları, Cremona'nın Üreme Teknolojileri Laboratuvarı'nda (Avanta) doğdu. “Şu anda – Cozzi – Avrupa ve İtalya'da ksenotransplantasyonda durduruluruz, ancak arkasında olmaktan kaçınmak için, en kısa sürede, ihtiyatlı bir şekilde araştırma yapmak için en kısa sürede ve sınırlı sayıda merkezde. Doğru deneyim “.