İtalyan araştırmasından, Duchenne kas distrofisi hastalarında kas onarımını ve rejenerasyonunu teşvik etmek için yeni bir strateji, kasların bütünlüğünü tehlikeye atan, sakatlığa neden olan ve ömrü kısaltan nadir bir ilerleyici genetik hastalıktır. Keşif, Doğa NanoteknolojisiMilano'dan bir bilim insanları ekibinin imzasını taşıyor. Yazarlar, anti-inflamatuar özelliklere sahip tasarlanmış mikrovezikülleri (ekzosomlar) distrofik kas dokusuna özel olarak iletmek için yenilikçi bir yöntem geliştirdiler.
Duchenne Musküler Distrofi: Gen Terapisinden Yeni Umutlar
Mara Magistroni tarafından
22 Temmuz 2024
Araştırma şu şekilde koordine edilmektedir: Temiz Villa Ve Yvan Torrent Kök Hücre Laboratuvarı, Dino Ferrari Merkezi, Milano Devlet Üniversitesi Tıbbi-Cerrahi Fizyopatoloji ve Transplantasyon Bölümü ve Milano Polikliniği Nöroloji Ünitesi'nden, Melek Monguzzi (Milano-Bicocca Üniversitesi Malzeme Bilimi Bölümü) ve Dominik Aquinas (IRCCS Carlo Besta Nöroloji Enstitüsü, Milano Nöroradyoloji Bölümü).
Geliştirilen yöntem
Villa, “Kas distrofisi bağlamında iltihabı çözmek, araştırmacıların ve klinisyenlerin çözmeye çalıştığı en zorlu sorunlardan biridir” diye açıklıyor. Bilim insanları, hastalıklı kaslarda anti-inflamatuar etkiye sahip tasarlanmış ekzosomları 'hedeflemenin' bir yolunu buldular: Taşıyıcı olarak ferromanyetik nanotüpler kullanan bu ekzosomlar, sistemik bir enjeksiyondan sonra harici bir manyetik alan uygulanarak Duchenne kas distrofisi nedeniyle hasar gören kaslara özel olarak göç edebilir. Villa, “Etkilenen kasların inflamatuar durumunu azaltmak için ekzosomların biyolojik dağılımını ve hedeflenmesini in vivo kontrol edebildik” diye vurguluyor. Kas düzeyinde yapılan kantitatif analizler, bir tür beyaz kan hücresi olan makrofajların enjekte edilen ekzosomların alımına hakim olduğunu, kas rejenerasyonunu desteklediğini ve Duchenne kas distrofisi fare modelinde kas performansını iyileştirdiğini gösterdi.
Terapiler üzerindeki olası sonuçlar
“Sonuçlarımız – Torrente'nin yorumu – farklı kas hastalıkları formlarını tedavi etmek için doğal ve sentetik mikroveziküllere dayalı terapilerin geliştirilmesi için yeni bakış açıları sağlıyor. Genel olarak, mikroveziküllerin biyolojik dağılımını optimize etmeyi amaçlayan etkili fonksiyonel nanovektörlerin formülasyonunu vurguluyorlar”.
Duchenne Hastalığı: Kök Hücreleri Uyarmak Kasların Korunmasına Yardımcı Olur
Anna Lisa Bonfranceschi tarafından
02 Mart 2023
Yazarlara göre, rejeneratif tıp ve kas hastalıkları için yenilikçi tedaviler alanında önemli bir adım ileri anlamına gelen bir keşif. UniMI'den gelen bir notta, “Ekzosomların biyolojik dağılımının hassas bir şekilde kontrol edilmesi, yalnızca Duchenne kas distrofisi için değil, aynı zamanda kronik inflamasyon ve doku dejenerasyonu ile karakterize diğer kas hastalıkları için de yeni tedavi olanakları sunuyor. Ferromanyetik nanotüpler ve tasarlanmış ekzosomların kombinasyonu, bu zayıflatıcı hastalıklardan etkilenen hastalar ve aileleri için somut bir umut sunarak tedavi yaklaşımında devrim yaratabilir” yazıyor.
Duchenne Musküler Distrofi: Gen Terapisinden Yeni Umutlar
Mara Magistroni tarafından
22 Temmuz 2024
Araştırma şu şekilde koordine edilmektedir: Temiz Villa Ve Yvan Torrent Kök Hücre Laboratuvarı, Dino Ferrari Merkezi, Milano Devlet Üniversitesi Tıbbi-Cerrahi Fizyopatoloji ve Transplantasyon Bölümü ve Milano Polikliniği Nöroloji Ünitesi'nden, Melek Monguzzi (Milano-Bicocca Üniversitesi Malzeme Bilimi Bölümü) ve Dominik Aquinas (IRCCS Carlo Besta Nöroloji Enstitüsü, Milano Nöroradyoloji Bölümü).
Geliştirilen yöntem
Villa, “Kas distrofisi bağlamında iltihabı çözmek, araştırmacıların ve klinisyenlerin çözmeye çalıştığı en zorlu sorunlardan biridir” diye açıklıyor. Bilim insanları, hastalıklı kaslarda anti-inflamatuar etkiye sahip tasarlanmış ekzosomları 'hedeflemenin' bir yolunu buldular: Taşıyıcı olarak ferromanyetik nanotüpler kullanan bu ekzosomlar, sistemik bir enjeksiyondan sonra harici bir manyetik alan uygulanarak Duchenne kas distrofisi nedeniyle hasar gören kaslara özel olarak göç edebilir. Villa, “Etkilenen kasların inflamatuar durumunu azaltmak için ekzosomların biyolojik dağılımını ve hedeflenmesini in vivo kontrol edebildik” diye vurguluyor. Kas düzeyinde yapılan kantitatif analizler, bir tür beyaz kan hücresi olan makrofajların enjekte edilen ekzosomların alımına hakim olduğunu, kas rejenerasyonunu desteklediğini ve Duchenne kas distrofisi fare modelinde kas performansını iyileştirdiğini gösterdi.
Terapiler üzerindeki olası sonuçlar
“Sonuçlarımız – Torrente'nin yorumu – farklı kas hastalıkları formlarını tedavi etmek için doğal ve sentetik mikroveziküllere dayalı terapilerin geliştirilmesi için yeni bakış açıları sağlıyor. Genel olarak, mikroveziküllerin biyolojik dağılımını optimize etmeyi amaçlayan etkili fonksiyonel nanovektörlerin formülasyonunu vurguluyorlar”.
Duchenne Hastalığı: Kök Hücreleri Uyarmak Kasların Korunmasına Yardımcı Olur
Anna Lisa Bonfranceschi tarafından
02 Mart 2023
Yazarlara göre, rejeneratif tıp ve kas hastalıkları için yenilikçi tedaviler alanında önemli bir adım ileri anlamına gelen bir keşif. UniMI'den gelen bir notta, “Ekzosomların biyolojik dağılımının hassas bir şekilde kontrol edilmesi, yalnızca Duchenne kas distrofisi için değil, aynı zamanda kronik inflamasyon ve doku dejenerasyonu ile karakterize diğer kas hastalıkları için de yeni tedavi olanakları sunuyor. Ferromanyetik nanotüpler ve tasarlanmış ekzosomların kombinasyonu, bu zayıflatıcı hastalıklardan etkilenen hastalar ve aileleri için somut bir umut sunarak tedavi yaklaşımında devrim yaratabilir” yazıyor.