Gelişmiş bir tedavinin klinik denemelerden hastabaşı aşamasına geçmesi ne kadar sürer? Bakım standartlarıyla karşılaştırıldığında ne kadar etkilidir? Sağlık sistemine ve topluma gerçekte ne kadara mal olabilir? Gelişmiş tedavilerden bahsederken bunların hepsi sorulması gereken sorulardır. Çünkü uzmanların bir süredir tekrarladığı gibi önümüzdeki yıllarda daha fazlası gelecek.
Pek çok sorunun bazı yanıtları bugün ATMP'lere ilişkin yedinci İtalyan raporundan geliyor (İleri Terapi Tıbbi ÜrünüATMP Forum tarafından oluşturulan ve dün Roma'da sunulan Gelişmiş Terapilerin Tıbbi Ürünleri.
Kök hücreler: İtalya'da hangi tedaviler mevcut?
kaydeden Simone Valesini
12 Ocak 2024
Avrupa'da yirmi ileri tedavi
Rapordan ortaya çıkan ilk veriler, ileri tedavilerin (gen terapisi ürünlerinin yanı sıra doku mühendisliği veya hücre tedavileri) hızla gelişen bir pazar olduğunun doğrulanmasıdır. Bugüne kadar 27 ATMP EMA tarafından onaylandı ancak yedi ATMP, çoğu zaman imalat şirketleri düzeyindeki sorunlar nedeniyle, tedavilerin üretiminde ortaya çıkan maliyetleri karşılamakta zorlanan küçük şirketler nedeniyle piyasadan çekildi. hatırladı. Claudio Jommi Raporun yazarları arasında Doğu Piedmont Üniversitesi'nden “Amedeo Avogadro” da yer alıyor. Uzman, aslında bugün, gelişmiş tedaviler pazarının hala nadir hastalara ayrılan ürünlerin hakimiyetinde olduğunu hatırlattı; bu, bazen şirketlerin yüksek geliştirme maliyetlerini (geldikleri çok yüksek maliyetlere rağmen) telafi etmesini zorlaştıran bir faktördür. Piyasadaki birçok gelişmiş tedavi).
Şu anda piyasada bulunan yirmi terapiden on iki tanesi İtalya'da geri ödeniyor (geçen yıl sekiz tane vardı). Bunlar tümörlere (hala pazarın büyük bir bölümünü oluşturan Car-T gibi), oküler patolojilere (kalıtsal retinal distrofi gibi) ve nörodejeneratif hastalıklara (spinal müsküler atrofi) karşı kullanılan gen tedavileri ve bir doku mühendisliği ürünüdür (belirtilen) göz yanıkları durumunda). Jommi, Avrupa senaryosu ile karşılaştırıldığında, İtalya'nın Fransa ve Birleşik Krallık'la karşılaştırılabilecek oranda geri ödenebilir tedavi payına sahip olduğunu belirtti.
Gelişmiş terapilere erişim
İleri düzeyde bir terapi geliştirmek, yalnızca araştırma ve geliştirmeyle ilgili yönler açısından değil – yaklaşık on yıla eşit – aynı zamanda onay prosedürleri, akredite merkezlere erişim ve dağıtımla ilgili konular açısından da zaman alır. Aslında, AIFA'nın da belirttiği gibi, bir terapinin Avrupa İlaç Ajansı ile İtalyan İlaç Ajansı arasındaki düzenleme sürecini tamamlaması ortalama üç yıl sürüyor. Val Cervo'lu Pia RivettiHTA ve İlaç Ekonomisi Sektörü. Uzman aynı zamanda akredite yapılar tarafından terapilerin sağlanmasına ilişkin mevcut durumu da değerlendirdi: 107 yetkili kuruluşun %60'ından azı aktiftir (yani tedavileri fiilen sağlamıştır). Bunların yaklaşık üçte ikisi merkez-kuzeyde yoğunlaşmıştır; kendisinin de altını çizdiği gibi bu rakam Annalisa ScopinaroUNIAMO Başkanı riskleri: “Klinik değeri yüksek olan ve seyahatin zorluğu nedeniyle aileleri hem ekonomik açıdan hem de yaşam üzerindeki etkisi açısından önemli ölçüde etkileyen tedavilere eşitsiz erişim yaratmak”.
Gelişmiş tedaviler, erişim ve sürdürülebilirlik nasıl garanti edilir?
kaydeden Anna Lisa Bonfranceschi
19 Eylül 2024
Maliyet etkinliği analizi ve harcama tahminleri
ATMP'lere ilişkin raporun ele aldığı konulardan biri maliyet etkinliği analizleri ve harcama tahminleriyle ilgilidir. Gelişmiş tedavilerden bahsederken maliyetler konusu aslında en sıcak konulardan biridir, çünkü raporun da işaret ettiği gibi tek bir tedavi için 3,5 milyon Euro'ya kadar maliyeti olabilen tedavilerden bahsediyoruz (ancak çoğu zaman bunlar tek seferlik tedavilerdendir).
Jommi, “Bu maliyetler şüphesiz kısa vadede önemlidir, ancak aynı zamanda terapi nedeniyle kaçınılan maliyetlerin gelecekte bunları telafi edip etmeyeceğini de kendimize sormalıyız” diye açıkladı. Bunu anlamak için uzmanlar, literatürden ve ICER (Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü) gibi ilaç kurumları veya maliyet etkinliği değerlendirmelerinde çeşitli kapasitelerde çalışan denekler tarafından yürütülen analizlerden gelen maliyet etkinliği kanıtlarını analiz etti.
Gelişmiş bakım tedavileri, mevcut olduğunda standart bakımla veya destekleyici tedavilerle karşılaştırıldı. Sahada yapılan analizlerin sonuçları, gelişmiş tedavilerin ortalama olarak daha etkili ve daha pahalı olduğunu gösteriyor. Ancak Jommi'nin de altını çizdiği gibi, sosyal bir bakış açısı benimsendiğinde (bu nedenle sadece sağlık hizmetini değil, hastanın yaşam beklentisini ve üretkenliğini de göz önünde bulunduran), maliyetlerin telafi edici etkisi daha anlamlı hale gelir. Tıpkı gelişmiş tedavilerin tatmin edilmemiş bir ihtiyacı karşılaması veya alternatifi olmayan ya da etkisiz alternatifleri olan koşullara hitap etmesi gibi. Raporda, sosyal bir perspektif ve uzun vadeli bir ufkun “bu nedenle ekonomik değerlendirmelerin, kaynakların verimli tahsisine yönelik seçimler için eksiksiz bilgi üretmesinin koşulları olduğunu” okuyoruz. Jommi, bunun genellikle daha kısa vadeli ufukları düşünen karar vericiler tarafından benimsenmesi zor bir perspektif olsa da yorumunu yaptı.
Şimdi ile 2029 arasındaki harcama tahminleri
Gelecekte ortaya çıkabilecek yeni tedaviler ışığında ileri tedavilerin maliyetleri ve sürdürülebilirliği hakkında konuşmak çok önemlidir. “ATMP hattının sayısı daha fazla: 2025 ile 2029 yılları arasında İtalyan pazarına ulaşma potansiyeline sahip 46 farklı gelişmiş tedavi belirlendi” diye hatırladı Fulvio Luccini Pharmalex İtalya'nın kurucusu ve ATMP Forum Yönlendirme Komitesi üyesidir. Uzman, gelişmiş tedavilerin bugüne kadar sağlık harcamaları için gerçek bir sorun teşkil etmediğini – 2023'te toplam NHS harcamaları üzerindeki etkinin binde 4,6 olduğunu – ancak bunun gelecekte nasıl gelişebileceği belli olmadığını belirtti. Durumdaki tüm belirsizliklere rağmen bazı tahminlerde bulunmak mümkün ve Luccini'nin farklı senaryolar için hesapladığına göre bugün harcanan 121 milyon avrodan 2029'da neredeyse bir milyar avroya çıkabiliriz. Olağanüstü önlemler ve planlamalar bunun üstesinden gelmek için önemli olacak. Uzmanlar bu harcama artışlarının etkili olduğu sonucuna vardı.
Pek çok sorunun bazı yanıtları bugün ATMP'lere ilişkin yedinci İtalyan raporundan geliyor (İleri Terapi Tıbbi ÜrünüATMP Forum tarafından oluşturulan ve dün Roma'da sunulan Gelişmiş Terapilerin Tıbbi Ürünleri.
Kök hücreler: İtalya'da hangi tedaviler mevcut?
kaydeden Simone Valesini
12 Ocak 2024
Avrupa'da yirmi ileri tedavi
Rapordan ortaya çıkan ilk veriler, ileri tedavilerin (gen terapisi ürünlerinin yanı sıra doku mühendisliği veya hücre tedavileri) hızla gelişen bir pazar olduğunun doğrulanmasıdır. Bugüne kadar 27 ATMP EMA tarafından onaylandı ancak yedi ATMP, çoğu zaman imalat şirketleri düzeyindeki sorunlar nedeniyle, tedavilerin üretiminde ortaya çıkan maliyetleri karşılamakta zorlanan küçük şirketler nedeniyle piyasadan çekildi. hatırladı. Claudio Jommi Raporun yazarları arasında Doğu Piedmont Üniversitesi'nden “Amedeo Avogadro” da yer alıyor. Uzman, aslında bugün, gelişmiş tedaviler pazarının hala nadir hastalara ayrılan ürünlerin hakimiyetinde olduğunu hatırlattı; bu, bazen şirketlerin yüksek geliştirme maliyetlerini (geldikleri çok yüksek maliyetlere rağmen) telafi etmesini zorlaştıran bir faktördür. Piyasadaki birçok gelişmiş tedavi).
Şu anda piyasada bulunan yirmi terapiden on iki tanesi İtalya'da geri ödeniyor (geçen yıl sekiz tane vardı). Bunlar tümörlere (hala pazarın büyük bir bölümünü oluşturan Car-T gibi), oküler patolojilere (kalıtsal retinal distrofi gibi) ve nörodejeneratif hastalıklara (spinal müsküler atrofi) karşı kullanılan gen tedavileri ve bir doku mühendisliği ürünüdür (belirtilen) göz yanıkları durumunda). Jommi, Avrupa senaryosu ile karşılaştırıldığında, İtalya'nın Fransa ve Birleşik Krallık'la karşılaştırılabilecek oranda geri ödenebilir tedavi payına sahip olduğunu belirtti.
Gelişmiş terapilere erişim
İleri düzeyde bir terapi geliştirmek, yalnızca araştırma ve geliştirmeyle ilgili yönler açısından değil – yaklaşık on yıla eşit – aynı zamanda onay prosedürleri, akredite merkezlere erişim ve dağıtımla ilgili konular açısından da zaman alır. Aslında, AIFA'nın da belirttiği gibi, bir terapinin Avrupa İlaç Ajansı ile İtalyan İlaç Ajansı arasındaki düzenleme sürecini tamamlaması ortalama üç yıl sürüyor. Val Cervo'lu Pia RivettiHTA ve İlaç Ekonomisi Sektörü. Uzman aynı zamanda akredite yapılar tarafından terapilerin sağlanmasına ilişkin mevcut durumu da değerlendirdi: 107 yetkili kuruluşun %60'ından azı aktiftir (yani tedavileri fiilen sağlamıştır). Bunların yaklaşık üçte ikisi merkez-kuzeyde yoğunlaşmıştır; kendisinin de altını çizdiği gibi bu rakam Annalisa ScopinaroUNIAMO Başkanı riskleri: “Klinik değeri yüksek olan ve seyahatin zorluğu nedeniyle aileleri hem ekonomik açıdan hem de yaşam üzerindeki etkisi açısından önemli ölçüde etkileyen tedavilere eşitsiz erişim yaratmak”.
Gelişmiş tedaviler, erişim ve sürdürülebilirlik nasıl garanti edilir?
kaydeden Anna Lisa Bonfranceschi
19 Eylül 2024
Maliyet etkinliği analizi ve harcama tahminleri
ATMP'lere ilişkin raporun ele aldığı konulardan biri maliyet etkinliği analizleri ve harcama tahminleriyle ilgilidir. Gelişmiş tedavilerden bahsederken maliyetler konusu aslında en sıcak konulardan biridir, çünkü raporun da işaret ettiği gibi tek bir tedavi için 3,5 milyon Euro'ya kadar maliyeti olabilen tedavilerden bahsediyoruz (ancak çoğu zaman bunlar tek seferlik tedavilerdendir).
Jommi, “Bu maliyetler şüphesiz kısa vadede önemlidir, ancak aynı zamanda terapi nedeniyle kaçınılan maliyetlerin gelecekte bunları telafi edip etmeyeceğini de kendimize sormalıyız” diye açıkladı. Bunu anlamak için uzmanlar, literatürden ve ICER (Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü) gibi ilaç kurumları veya maliyet etkinliği değerlendirmelerinde çeşitli kapasitelerde çalışan denekler tarafından yürütülen analizlerden gelen maliyet etkinliği kanıtlarını analiz etti.
Gelişmiş bakım tedavileri, mevcut olduğunda standart bakımla veya destekleyici tedavilerle karşılaştırıldı. Sahada yapılan analizlerin sonuçları, gelişmiş tedavilerin ortalama olarak daha etkili ve daha pahalı olduğunu gösteriyor. Ancak Jommi'nin de altını çizdiği gibi, sosyal bir bakış açısı benimsendiğinde (bu nedenle sadece sağlık hizmetini değil, hastanın yaşam beklentisini ve üretkenliğini de göz önünde bulunduran), maliyetlerin telafi edici etkisi daha anlamlı hale gelir. Tıpkı gelişmiş tedavilerin tatmin edilmemiş bir ihtiyacı karşılaması veya alternatifi olmayan ya da etkisiz alternatifleri olan koşullara hitap etmesi gibi. Raporda, sosyal bir perspektif ve uzun vadeli bir ufkun “bu nedenle ekonomik değerlendirmelerin, kaynakların verimli tahsisine yönelik seçimler için eksiksiz bilgi üretmesinin koşulları olduğunu” okuyoruz. Jommi, bunun genellikle daha kısa vadeli ufukları düşünen karar vericiler tarafından benimsenmesi zor bir perspektif olsa da yorumunu yaptı.
Şimdi ile 2029 arasındaki harcama tahminleri
Gelecekte ortaya çıkabilecek yeni tedaviler ışığında ileri tedavilerin maliyetleri ve sürdürülebilirliği hakkında konuşmak çok önemlidir. “ATMP hattının sayısı daha fazla: 2025 ile 2029 yılları arasında İtalyan pazarına ulaşma potansiyeline sahip 46 farklı gelişmiş tedavi belirlendi” diye hatırladı Fulvio Luccini Pharmalex İtalya'nın kurucusu ve ATMP Forum Yönlendirme Komitesi üyesidir. Uzman, gelişmiş tedavilerin bugüne kadar sağlık harcamaları için gerçek bir sorun teşkil etmediğini – 2023'te toplam NHS harcamaları üzerindeki etkinin binde 4,6 olduğunu – ancak bunun gelecekte nasıl gelişebileceği belli olmadığını belirtti. Durumdaki tüm belirsizliklere rağmen bazı tahminlerde bulunmak mümkün ve Luccini'nin farklı senaryolar için hesapladığına göre bugün harcanan 121 milyon avrodan 2029'da neredeyse bir milyar avroya çıkabiliriz. Olağanüstü önlemler ve planlamalar bunun üstesinden gelmek için önemli olacak. Uzmanlar bu harcama artışlarının etkili olduğu sonucuna vardı.