Gelişmiş tedaviler var, gelecekte daha da fazlası olacak ve bunlar basit haplar olmadığı için kendimizi bunlarla başa çıkmaya hazırlamamız gerekiyor. Dolayısıyla gen terapileri, tedavi amaçlı kullanılan hücre ve dokuların senaryosunda nelerin değiştiğine baktığımızda, geçtiğimiz yıl bunu karşılamaya giderek daha fazla hazırlanan bir sistemle karşılaşırız. Hem endüstrilerden, hem politikadan hem de sağlık sistemlerinden. Ancak İtalya’da bölgesel düzeyde önemli farklılıklar vardır: Bölgedeki terapilere (geri ödemesi yapılanlar) ortalama erişim süresinin 9 aydan fazla olduğunu düşünün (fiyat ve geri ödemenin belirlenmesinden sonra ilk bölgesel satın almayı bekleyin), bazı Bölgelerde saatlerin daha hızlı olduğu (Toskana, Emilia Romagna ve Lombardiya gibi) ve saatlerin daha yüksek olduğu diğerleri (Marche, Friuli Venezia Giulia ve Sardunya).
Bütün bunlar, ATMP Forum tarafından oluşturulan ve tam olarak gelişmiş tedaviler etrafında dönen son teknoloji, beklentiler ve zorlukların fotoğraflanmasına adanan Gelişmiş Terapötik Tıbbi Ürünler (ATMP) İtalyan Raporu’nun altıncı baskısında anlatılmaktadır. Odak noktası İtalya’dır ama Avrupa’da ve dünyanın geri kalanında olup bitenlere de bir göz atalım.
Terapi cephesindeki haberler
Rapor, geçen yıl tedavi alanında ABD’de ilk topikal gen terapisinin (epidermolizis büllozaya karşı kullanılan bir jel) onaylandığını hatırlatıyor. Hatta yine yurt dışında Duchenne hastalığına karşı ilk gen terapisi. Ama aynı zamanda dünyanın en pahalı ilacı olan hemofili B’ye karşı gen terapisinin hem ABD’de hem de Avrupa’da ortaya çıktığı yıldı. Bunlar, İtalya’da mevcut ileri tedavilerin sayısını ve türünü henüz değiştirmemiş olan yeni tedaviler açısından ileri tedavi cephesinde küresel düzeydeki en önemli yeniliklerden bazılarıysa, 8’i geri ödenmiş ve piyasada ve 6’sı değerlendirme aşamasındadır. – Geçen yıl üretim cephesinde de önemli bir değişiklik yaşandı.
Kelebek çocukları için jel formundaki gen terapisi ABD’de onaylandı
kaydeden Anna Lisa Bonfranceshi
20 Temmuz 2023
Yeni üretim modelleri ve yeni ortaklıklar
Hatta Eylül ayında Telethon Vakfı, Orchard Therapeutics Plc’nin bu alana yatırım yapmayı bırakmasının ardından kurtarılan doğuştan bağışıklık yetersizliği Ada-Scid’e karşı ilacın üretimi ve dağıtımından sorumlu oldu. Bu şekilde Vakıf, dünyada bir ilacın üretimi ve dağıtımından sorumlu olan ilk hayır kurumu haline geldi ve gelişmiş tedaviler dünyasındaki değişim ruhunu etkili bir şekilde somutlaştırdı. Son zamanlarda bu durumun her şeyden önce küçük ve büyük şirketler arasındaki birleşme ve satın almalarla karakterize edildiğini hatırlattı. İskele Luigi CanonicoATMP Forum yönlendirme komitesi üyeleri arasında, ileri tedavilerin geliştirilmesi için gerekli becerileri, deneyimi ve kaynakları birleştirme ihtiyacına açık bir yanıt olarak. Ancak Canonico, AIFA’da ATMP’lerle ilgili denemeler için Ulusal Etik Komitesi’nin kurulması ve Sağlık Bakanlığı’nda İleri Tedaviler Teknik Tablosu’nun kurulmasıyla geçtiğimiz yıla önemli siyasi ilginin de damgasını vurduğunu ekledi.
Telethon gen terapisini ‘balon çocuklar’ için kurtarıyor: dünyada ilaç üreten ve dağıtan ilk hayır kurumu
kaydeden Dario Rubino
12 Eylül 2023
Gelişmiş tedavilere harcama
Raporda ayrıca İtalya’nın gelişmiş tedavilere yaptığı harcamalar, bunların bölge genelinde yayılması ve kullanılabilirlik zamanlaması ile ilgili veriler de yer alıyor. Ancak verilerin dikkatle okunması gerektiğini hatırlattı Francesco Trotta, Aifa Sağlık Teknolojisi Değerlendirme sektörünün Direktörü, bunları tanıtıyor. Aslında ileri tedaviler söz konusu olduğunda sıralama yapılamaz, daha doğrusu sınırlı bir değere sahiptir: hasta sayısı azdır ve küçük sayıların durumu kolayca değiştirmesi muhtemeldir. Bu durum yarımadanın tamamında ileri tedavilerin sağlanmasına yönelik aktif merkezlerin varlığını yansıtmaktadır. Böylece, gerekli önermeyi ortaya koyan Trotta, gelişmiş tedavilere (büyük ölçüde yenilikçi ilaçlara yönelik fon tarafından desteklenen) yapılan harcamaların, bu tedavilerin sağlanmasının tüm hızıyla başladığı 2019’dan bu yana nasıl güçlü bir şekilde arttığını hatırlattı. 2022 yılında harcama, büyük ölçüde Car-T kullanımına atfedilebilecek şekilde 80 milyon euro civarındaydı ve toplamın binde 3,4’ünü temsil ediyordu. Trotta, “Bu nedenle şimdilik gelişmiş tedaviler sürdürülebilirlik sorunları oluşturmuyor” yorumunu yaptı; gelecekte bu farklı bir konu olacak”. Yani, alanda artan sayıda deneme göz önüne alındığında, beklendiği gibi, yeni ileri tedaviler geliştirildiğinde ve ulaştığında.
Ema, hemofili B’ye karşı dünyanın en pahalı ilacı tamam
16 Aralık 2022
Trotta, farklı Bölgelerdeki ve Kuzey-Güney ayrımındaki ortalama erişim süreleriyle ilgili olarak, “yalnızca bir merkezin etkinleştirilmesinin hizmet dinamiklerini hızlı bir şekilde değiştirebileceğinin” unutulmaması gerektiğinin altını çiziyor. Ve bu tedavilere erişen hasta sayısının azalması (2022 yılına kadar 400 civarında olacağı tahmin ediliyor) bu durumu değiştirebilir.
Bütün bunlar, ATMP Forum tarafından oluşturulan ve tam olarak gelişmiş tedaviler etrafında dönen son teknoloji, beklentiler ve zorlukların fotoğraflanmasına adanan Gelişmiş Terapötik Tıbbi Ürünler (ATMP) İtalyan Raporu’nun altıncı baskısında anlatılmaktadır. Odak noktası İtalya’dır ama Avrupa’da ve dünyanın geri kalanında olup bitenlere de bir göz atalım.
Terapi cephesindeki haberler
Rapor, geçen yıl tedavi alanında ABD’de ilk topikal gen terapisinin (epidermolizis büllozaya karşı kullanılan bir jel) onaylandığını hatırlatıyor. Hatta yine yurt dışında Duchenne hastalığına karşı ilk gen terapisi. Ama aynı zamanda dünyanın en pahalı ilacı olan hemofili B’ye karşı gen terapisinin hem ABD’de hem de Avrupa’da ortaya çıktığı yıldı. Bunlar, İtalya’da mevcut ileri tedavilerin sayısını ve türünü henüz değiştirmemiş olan yeni tedaviler açısından ileri tedavi cephesinde küresel düzeydeki en önemli yeniliklerden bazılarıysa, 8’i geri ödenmiş ve piyasada ve 6’sı değerlendirme aşamasındadır. – Geçen yıl üretim cephesinde de önemli bir değişiklik yaşandı.
Kelebek çocukları için jel formundaki gen terapisi ABD’de onaylandı
kaydeden Anna Lisa Bonfranceshi
20 Temmuz 2023
Yeni üretim modelleri ve yeni ortaklıklar
Hatta Eylül ayında Telethon Vakfı, Orchard Therapeutics Plc’nin bu alana yatırım yapmayı bırakmasının ardından kurtarılan doğuştan bağışıklık yetersizliği Ada-Scid’e karşı ilacın üretimi ve dağıtımından sorumlu oldu. Bu şekilde Vakıf, dünyada bir ilacın üretimi ve dağıtımından sorumlu olan ilk hayır kurumu haline geldi ve gelişmiş tedaviler dünyasındaki değişim ruhunu etkili bir şekilde somutlaştırdı. Son zamanlarda bu durumun her şeyden önce küçük ve büyük şirketler arasındaki birleşme ve satın almalarla karakterize edildiğini hatırlattı. İskele Luigi CanonicoATMP Forum yönlendirme komitesi üyeleri arasında, ileri tedavilerin geliştirilmesi için gerekli becerileri, deneyimi ve kaynakları birleştirme ihtiyacına açık bir yanıt olarak. Ancak Canonico, AIFA’da ATMP’lerle ilgili denemeler için Ulusal Etik Komitesi’nin kurulması ve Sağlık Bakanlığı’nda İleri Tedaviler Teknik Tablosu’nun kurulmasıyla geçtiğimiz yıla önemli siyasi ilginin de damgasını vurduğunu ekledi.
Telethon gen terapisini ‘balon çocuklar’ için kurtarıyor: dünyada ilaç üreten ve dağıtan ilk hayır kurumu
kaydeden Dario Rubino
12 Eylül 2023
Gelişmiş tedavilere harcama
Raporda ayrıca İtalya’nın gelişmiş tedavilere yaptığı harcamalar, bunların bölge genelinde yayılması ve kullanılabilirlik zamanlaması ile ilgili veriler de yer alıyor. Ancak verilerin dikkatle okunması gerektiğini hatırlattı Francesco Trotta, Aifa Sağlık Teknolojisi Değerlendirme sektörünün Direktörü, bunları tanıtıyor. Aslında ileri tedaviler söz konusu olduğunda sıralama yapılamaz, daha doğrusu sınırlı bir değere sahiptir: hasta sayısı azdır ve küçük sayıların durumu kolayca değiştirmesi muhtemeldir. Bu durum yarımadanın tamamında ileri tedavilerin sağlanmasına yönelik aktif merkezlerin varlığını yansıtmaktadır. Böylece, gerekli önermeyi ortaya koyan Trotta, gelişmiş tedavilere (büyük ölçüde yenilikçi ilaçlara yönelik fon tarafından desteklenen) yapılan harcamaların, bu tedavilerin sağlanmasının tüm hızıyla başladığı 2019’dan bu yana nasıl güçlü bir şekilde arttığını hatırlattı. 2022 yılında harcama, büyük ölçüde Car-T kullanımına atfedilebilecek şekilde 80 milyon euro civarındaydı ve toplamın binde 3,4’ünü temsil ediyordu. Trotta, “Bu nedenle şimdilik gelişmiş tedaviler sürdürülebilirlik sorunları oluşturmuyor” yorumunu yaptı; gelecekte bu farklı bir konu olacak”. Yani, alanda artan sayıda deneme göz önüne alındığında, beklendiği gibi, yeni ileri tedaviler geliştirildiğinde ve ulaştığında.
Ema, hemofili B’ye karşı dünyanın en pahalı ilacı tamam
16 Aralık 2022
Trotta, farklı Bölgelerdeki ve Kuzey-Güney ayrımındaki ortalama erişim süreleriyle ilgili olarak, “yalnızca bir merkezin etkinleştirilmesinin hizmet dinamiklerini hızlı bir şekilde değiştirebileceğinin” unutulmaması gerektiğinin altını çiziyor. Ve bu tedavilere erişen hasta sayısının azalması (2022 yılına kadar 400 civarında olacağı tahmin ediliyor) bu durumu değiştirebilir.