Emicizumab iyi tolere edilir ve en küçük çocuklarda bile doğumdan itibaren kanamayı kontrol edebilir. Bunlar, Amerikan Hematoloji Derneği (Ash) kongresinin kapanışından birkaç gün sonra San Diego’dan gelen, hemofili A’ya karşı kullanılan monoklonal antikora ilişkin yeni sonuçlardır. Özellikle faz III HAVEN 7 çalışmasının birincil analizinden elde edilen ve aşağıdakilerin tanınmasının bir sonucu olarak hareket eden ek bir bilgi zenginliği: Takehisa Kitazawa Ve Johnny Mahlangu Ernest Beutler Konferansı ve ilaç geliştirme ödülü ile.
Hemofili A, hafif ve orta dereceli formlarda bile kanamayı azaltan bir ilaç
kaydeden Dario Rubino
25 Temmuz 2022
Çocuklarda Hemofili A
Hemofili A, pıhtılaşma faktörünün (bu vakada faktör VIII) eksikliğinden kaynaklanan kanamayla karakterize nadir bir hastalıktır. Eksik pıhtılaşma faktörünün ne kadar mevcut olduğuna (değişken yüzdelerde mevcut olabilir) bağlı olarak az ya da çok ciddi olan farklı formlar vardır. Emicizumab, uzmanların açıkladığı gibi, faktör IX ile yaşamın ilk yılında başlanacak faktör arasında köprü görevi görerek, faktör VIII yokluğunu telafi eden bispesifik bir monoklonal antikordur. Faktör VIII replasman tedavisiyle profilaksi, venöz erişimle ilgili problemler nedeniyle sıklıkla yaşamın ilk yılından sonra başlıyor” dedi. Antonio CoppolaGeçen yıl aynı kongrede sunulan ön sonuçların oturum aralarında Parma Üniversitesi Hastanesi Hemofili ve Konjenital Kanama Hastalıkları Merkezi’nin tıbbi direktörü.
Hemofili A: Yenidoğanlarda tedaviye ilişkin cesaret verici yeni veriler
kaydeden Valentina Guglielmo
16 Aralık 2022
HAVEN 7’den veriler
Bugün San Diego’dan gelenler, doğumdan itibaren deri altından da uygulanabilen ilacın küçük çocuklarda farklı dozaj sıklıklarında kullanılma olasılıklarının yeniden tanımlanmasına yardımcı oluyor. Faktör VIII inhibitörleri olmayan, daha önce tedavi edilmemiş veya minimal düzeyde tedavi edilmiş şiddetli hemofili A vakaları üzerinde yürütülen HAVEN 7’den gelen yeni veriler, bu ilacı alan hastaların %50’sinden fazlasında (toplamda 55) tedavi gerektiren herhangi bir kanamanın olmadığını gösteriyor. %16,4’ünde tedavi edilmiş veya tedavi edilmemiş kanama yoktu ve toplamda 46 hastada 207 kanama vardı, bunların neredeyse %90’ı travmaya bağlıydı. Hiçbir hastada tedavi gerektiren spontan kanama görülmedi.
Hemofili A için bakım standartlarının yeniden tanımlanması
“ASH 2023 konferansında sunulan HAVEN 7 çalışmasının birincil analizinin sonuçları, yenidoğanlarda inhibitörsüz hemofili A’nın tedavisi için son derece umut vericidir. Emicizumabın bu yaş grubundaki etkililiği ve güvenliliği, kanamanın önemli ölçüde kontrol altına alınmasıyla birlikte, emicizumab klinik geliştirme programında ve klinik uygulamada şu ana kadar görülenlerin daha da doğrulanmasını temsil etmektedir” yorumunu yaptı. Flora PeyvandiAngelo Bianchi Bonomi Hemofili ve Tromboz Merkezi direktörü ve Milano’daki IRCCS Ca’ Granda Vakfı Ospedale Maggiore Policlinico’da Genel Tıp Kompleks Yapısı (SC) Hemostaz ve Tromboz başkanı ve Tıbbi-Cerrahi ve Transplant Bölümü direktörü Milano Üniversitesi Patofizyolojisi.
Hafif ve orta dereceli formlarda bile kanamayı azaltan bir ilaç olan Hemofili A
kaydeden Dario Rubino
25 Temmuz 2022
Peyvandi, venöz erişimin zor olması nedeniyle ilacın esnek uygulanmasının önemini yineledi. Ayrıca bazı çalışmalara göre erken profilaksi uzun vadeli sonuçları iyileştirmekte ve kafa içi kanama riskini azaltmaktadır. Uzman şu sonuca varıyor: “Bu sonuçlar, uzun vadeli sonuçları iyileştirmek ve aynı zamanda hastalar ve aileleri üzerindeki duygusal ve fiziksel yükü azaltmak için profilaksiye mümkün olan en kısa sürede başlamanın önemini güçlendiriyor. Hemofili A hastalarımıza yönelik bakım standartlarının yeniden tanımlanmasına önemli ölçüde katkıda bulunacak bu gelişmeleri memnuniyetle karşılayamayız.”
Hemofili A, hafif ve orta dereceli formlarda bile kanamayı azaltan bir ilaç
kaydeden Dario Rubino
25 Temmuz 2022
Çocuklarda Hemofili A
Hemofili A, pıhtılaşma faktörünün (bu vakada faktör VIII) eksikliğinden kaynaklanan kanamayla karakterize nadir bir hastalıktır. Eksik pıhtılaşma faktörünün ne kadar mevcut olduğuna (değişken yüzdelerde mevcut olabilir) bağlı olarak az ya da çok ciddi olan farklı formlar vardır. Emicizumab, uzmanların açıkladığı gibi, faktör IX ile yaşamın ilk yılında başlanacak faktör arasında köprü görevi görerek, faktör VIII yokluğunu telafi eden bispesifik bir monoklonal antikordur. Faktör VIII replasman tedavisiyle profilaksi, venöz erişimle ilgili problemler nedeniyle sıklıkla yaşamın ilk yılından sonra başlıyor” dedi. Antonio CoppolaGeçen yıl aynı kongrede sunulan ön sonuçların oturum aralarında Parma Üniversitesi Hastanesi Hemofili ve Konjenital Kanama Hastalıkları Merkezi’nin tıbbi direktörü.
Hemofili A: Yenidoğanlarda tedaviye ilişkin cesaret verici yeni veriler
kaydeden Valentina Guglielmo
16 Aralık 2022
HAVEN 7’den veriler
Bugün San Diego’dan gelenler, doğumdan itibaren deri altından da uygulanabilen ilacın küçük çocuklarda farklı dozaj sıklıklarında kullanılma olasılıklarının yeniden tanımlanmasına yardımcı oluyor. Faktör VIII inhibitörleri olmayan, daha önce tedavi edilmemiş veya minimal düzeyde tedavi edilmiş şiddetli hemofili A vakaları üzerinde yürütülen HAVEN 7’den gelen yeni veriler, bu ilacı alan hastaların %50’sinden fazlasında (toplamda 55) tedavi gerektiren herhangi bir kanamanın olmadığını gösteriyor. %16,4’ünde tedavi edilmiş veya tedavi edilmemiş kanama yoktu ve toplamda 46 hastada 207 kanama vardı, bunların neredeyse %90’ı travmaya bağlıydı. Hiçbir hastada tedavi gerektiren spontan kanama görülmedi.
Hemofili A için bakım standartlarının yeniden tanımlanması
“ASH 2023 konferansında sunulan HAVEN 7 çalışmasının birincil analizinin sonuçları, yenidoğanlarda inhibitörsüz hemofili A’nın tedavisi için son derece umut vericidir. Emicizumabın bu yaş grubundaki etkililiği ve güvenliliği, kanamanın önemli ölçüde kontrol altına alınmasıyla birlikte, emicizumab klinik geliştirme programında ve klinik uygulamada şu ana kadar görülenlerin daha da doğrulanmasını temsil etmektedir” yorumunu yaptı. Flora PeyvandiAngelo Bianchi Bonomi Hemofili ve Tromboz Merkezi direktörü ve Milano’daki IRCCS Ca’ Granda Vakfı Ospedale Maggiore Policlinico’da Genel Tıp Kompleks Yapısı (SC) Hemostaz ve Tromboz başkanı ve Tıbbi-Cerrahi ve Transplant Bölümü direktörü Milano Üniversitesi Patofizyolojisi.
Hafif ve orta dereceli formlarda bile kanamayı azaltan bir ilaç olan Hemofili A
kaydeden Dario Rubino
25 Temmuz 2022
Peyvandi, venöz erişimin zor olması nedeniyle ilacın esnek uygulanmasının önemini yineledi. Ayrıca bazı çalışmalara göre erken profilaksi uzun vadeli sonuçları iyileştirmekte ve kafa içi kanama riskini azaltmaktadır. Uzman şu sonuca varıyor: “Bu sonuçlar, uzun vadeli sonuçları iyileştirmek ve aynı zamanda hastalar ve aileleri üzerindeki duygusal ve fiziksel yükü azaltmak için profilaksiye mümkün olan en kısa sürede başlamanın önemini güçlendiriyor. Hemofili A hastalarımıza yönelik bakım standartlarının yeniden tanımlanmasına önemli ölçüde katkıda bulunacak bu gelişmeleri memnuniyetle karşılayamayız.”