Made in Italy’nin on yıllık mükemmellik geçmişi kaybolma tehlikesiyle karşı karşıya. Ve onunla birlikte, Modena’daki Holostem laboratuvarlarında geliştirilen kök hücreye dayalı gen terapisi sayesinde epidermolizis bülloza (EB) hastası genç hastaların hayalleri, ciddi hastalıklarını yenmek için eşsiz bir umuda sahip olabilecek. Modena Üniversitesi ve Reggio Emilia’nın bir yan kuruluşu olan şirket, 2017 yılında Nature dergisinin kapağında yer almıştı; terapi, 6 yaşındaki küçük bir hastanın epidermisinin %80’inin yeniden yapılandırılmasına olanak tanıyarak, hastanın tekrar hareket etmesine olanak tanımıştı. , kendi yaşındaki bir çocuğun yapması gerektiği gibi oynayın ve gülün. Ve bugün, sadece 6 yıl sonra, tasfiyeye mahkum görünüyor. Ticaret Bakanlığı tarafından kontrol edilen ve İtalya’da üretilen Enea Tech Biomedical, geçen yıl söz verdiği şeyi yapıp şirketi devralıp fabrikalarında ilaç üretimine ve araştırmalara süreklilik sağlamadığı sürece. Ancak zaman daralıyor: Tasfiyeye devam edilmemesi için satın alma işleminin Kasım ayı sonuna kadar tamamlanması gerekiyor; ve şimdilik bu cephede her şey sessiz.
Derneklerin itirazı
“İşletme ve Made in Italy Bakanlığı ile Hükümeti, Modena Üniversitesi Rejeneratif Tıp Merkezi ve Reggio Emilia’nın dünyada benzersiz üretim yapan biyoteknoloji şirketi Holostem’i kurtarmaya ikna etmeye çalışmak için yalnızca 10 günümüz var. Takip ettiğimiz nadir hastalık hastalarını tedavi etmek için kök hücreye dayalı gelişmiş tedaviler”, adlı bir kampanyayı dün Change.org’da epidermolizis büllozaya karşı tedavilere yönelik araştırmaları teşvik etmeye adanmış kar amacı gütmeyen bir kuruluş olan Le ali di Camilla derneği tarafından başlatılan bir dilekçede okuduk. “Kelebek çocuk” sendromu olarak da bilinen nadir bir genetik hastalıktır, çünkü cildi kırılgan hale getirir ve bir elin parmakları arasına sıkıştırılan bir kelebeğin kanatları gibi, en ufak bir strese tepki olarak kabarcıklar ve lezyonlar oluşumuna yatkın hale getirir. “Kasım ayı sonuna kadar -dilekçe metni devam ediyor- Holostem hisselerinin %100’ünün Ticaret Bakanlığı tarafından denetlenen ve İtalya’da Üretilen özel hukuk vakfı Enea Tech Biomedical’e devri tamamlanmazsa, tasfiye memuru Bir yıl önce atanan kişi, kesin tasfiye ve üretim faaliyetlerinin durdurulması yönünde ilerlemek zorunda kalacak.”
Kelebek çocukları için jel formundaki gen terapisi ABD’de onaylandı
kaydeden Anna Lisa Bonfranceshi
20 Temmuz 2023
Para kazandırmayan yenilik
Hastalığa neden olan genetik kusurun düzeltildiği transgenik epidermal doku naklinden oluşan epidermolizis bülloza tedavisine ek olarak Holostem, diğer birçok patolojiye yönelik hücresel tedavi araştırmalarında da yıllardır aktif olarak çalışmaktadır. Ve 2015 yılında nadir göz hastalıklarının tedavisine yönelik kök hücre bazlı bir ürünü pazara sunan dünyadaki ilk şirket oldu. Ancak bilimsel başarılara rağmen Modena şirketinin hikayesi, kendisini nadir hastalıklar için gelişmiş tedaviler geliştirmeye adamış diğer birkaç biyoteknoloji şirketinin hikayesiyle aynı: son derece küçük bir pazar ve çok pahalı tedaviler, karları yok olmasa bile marjinal hale getiriyor. Ve giderek daha fazla ilaç şirketi ilk yatırımlarından sonra çekilmeye başladı.
Telethon gen terapisini ‘balon çocuklar’ için kurtarıyor: dünyada ilaç üreten ve dağıtan ilk hayır kurumu
kaydeden Dario Rubino
12 Eylül 2023
Artık her şey hükümetin elinde
Bu, Holostem’in çoğunluk hissedarı Chiesi Farmaceutici’nin geçen yıl bilançosunu 9,5 milyon avroluk kırmızıda kapatarak şirketi çekip tasfiye etme kararı almasıyla ilgili bir durum. Bu noktada, Ticaret Bakanlığı tarafından denetlenen, 500 milyon Euro sermayeli ve büyük yenilikçi değere sahip şirketleri destekleme misyonuna sahip bir özel hukuk vakfı olan Enea Tech Biomedical öne çıktı (görünüşe göre üç yıl ve üç yıl sonra bu amaç için bir hedef). Avro hükümetlerinin bir tanesi bile henüz harcanmadı). Anlaşma yapılmış gibi görünüyordu, ancak muhtemelen şirketin ekonomik çekiciliğinin olmaması nedeniyle bir şeyler ters gitmiş olmalı ve son teslim tarihine 10 günden az bir süre kala transfer hâlâ resmileştirilmedi.
Le ali di Camilla tarafından başlatılan dilekçe metni şöyle devam ediyor: “Basın ve sendika kaynaklarından eksik olan tek adımın yetkili Bakanlığın Enea’ya devredilmesi yetkisi olacağını öğreniyoruz. Bu nedenle Sayın Hon’a başvuruyoruz. Bakan Urso’ya, hükümete, politikacılara ve bu kabul edilemez durumun önündeki engeli kaldırmamıza yardımcı olabilecek herkese, bize yardım etmek için ellerinden gelen her şeyi yapmalarını rica ediyorum. Bireysel hastalara karşı bu kadar duyarlı olduğunu yurt dışında bile kanıtlayan, onları yalnız bırakmamak için elinden gelen her türlü yardımı yapmaya çalışan bu ülkenin, ailelerimiz için de bir çözüm bulamamasına inanamıyoruz!” .
Derneklerin itirazı
“İşletme ve Made in Italy Bakanlığı ile Hükümeti, Modena Üniversitesi Rejeneratif Tıp Merkezi ve Reggio Emilia’nın dünyada benzersiz üretim yapan biyoteknoloji şirketi Holostem’i kurtarmaya ikna etmeye çalışmak için yalnızca 10 günümüz var. Takip ettiğimiz nadir hastalık hastalarını tedavi etmek için kök hücreye dayalı gelişmiş tedaviler”, adlı bir kampanyayı dün Change.org’da epidermolizis büllozaya karşı tedavilere yönelik araştırmaları teşvik etmeye adanmış kar amacı gütmeyen bir kuruluş olan Le ali di Camilla derneği tarafından başlatılan bir dilekçede okuduk. “Kelebek çocuk” sendromu olarak da bilinen nadir bir genetik hastalıktır, çünkü cildi kırılgan hale getirir ve bir elin parmakları arasına sıkıştırılan bir kelebeğin kanatları gibi, en ufak bir strese tepki olarak kabarcıklar ve lezyonlar oluşumuna yatkın hale getirir. “Kasım ayı sonuna kadar -dilekçe metni devam ediyor- Holostem hisselerinin %100’ünün Ticaret Bakanlığı tarafından denetlenen ve İtalya’da Üretilen özel hukuk vakfı Enea Tech Biomedical’e devri tamamlanmazsa, tasfiye memuru Bir yıl önce atanan kişi, kesin tasfiye ve üretim faaliyetlerinin durdurulması yönünde ilerlemek zorunda kalacak.”
Kelebek çocukları için jel formundaki gen terapisi ABD’de onaylandı
kaydeden Anna Lisa Bonfranceshi
20 Temmuz 2023
Para kazandırmayan yenilik
Hastalığa neden olan genetik kusurun düzeltildiği transgenik epidermal doku naklinden oluşan epidermolizis bülloza tedavisine ek olarak Holostem, diğer birçok patolojiye yönelik hücresel tedavi araştırmalarında da yıllardır aktif olarak çalışmaktadır. Ve 2015 yılında nadir göz hastalıklarının tedavisine yönelik kök hücre bazlı bir ürünü pazara sunan dünyadaki ilk şirket oldu. Ancak bilimsel başarılara rağmen Modena şirketinin hikayesi, kendisini nadir hastalıklar için gelişmiş tedaviler geliştirmeye adamış diğer birkaç biyoteknoloji şirketinin hikayesiyle aynı: son derece küçük bir pazar ve çok pahalı tedaviler, karları yok olmasa bile marjinal hale getiriyor. Ve giderek daha fazla ilaç şirketi ilk yatırımlarından sonra çekilmeye başladı.
Telethon gen terapisini ‘balon çocuklar’ için kurtarıyor: dünyada ilaç üreten ve dağıtan ilk hayır kurumu
kaydeden Dario Rubino
12 Eylül 2023
Artık her şey hükümetin elinde
Bu, Holostem’in çoğunluk hissedarı Chiesi Farmaceutici’nin geçen yıl bilançosunu 9,5 milyon avroluk kırmızıda kapatarak şirketi çekip tasfiye etme kararı almasıyla ilgili bir durum. Bu noktada, Ticaret Bakanlığı tarafından denetlenen, 500 milyon Euro sermayeli ve büyük yenilikçi değere sahip şirketleri destekleme misyonuna sahip bir özel hukuk vakfı olan Enea Tech Biomedical öne çıktı (görünüşe göre üç yıl ve üç yıl sonra bu amaç için bir hedef). Avro hükümetlerinin bir tanesi bile henüz harcanmadı). Anlaşma yapılmış gibi görünüyordu, ancak muhtemelen şirketin ekonomik çekiciliğinin olmaması nedeniyle bir şeyler ters gitmiş olmalı ve son teslim tarihine 10 günden az bir süre kala transfer hâlâ resmileştirilmedi.
Le ali di Camilla tarafından başlatılan dilekçe metni şöyle devam ediyor: “Basın ve sendika kaynaklarından eksik olan tek adımın yetkili Bakanlığın Enea’ya devredilmesi yetkisi olacağını öğreniyoruz. Bu nedenle Sayın Hon’a başvuruyoruz. Bakan Urso’ya, hükümete, politikacılara ve bu kabul edilemez durumun önündeki engeli kaldırmamıza yardımcı olabilecek herkese, bize yardım etmek için ellerinden gelen her şeyi yapmalarını rica ediyorum. Bireysel hastalara karşı bu kadar duyarlı olduğunu yurt dışında bile kanıtlayan, onları yalnız bırakmamak için elinden gelen her türlü yardımı yapmaya çalışan bu ülkenin, ailelerimiz için de bir çözüm bulamamasına inanamıyoruz!” .