Kalıtsal anjiyoödem, çoğu durumda ergenlik döneminde ortaya çıkan nadir bir genetik hastalıktır. Ani ve önceden tahmin edilemeyen çoğu zaman ciltte, mide-bağırsak sisteminde, üst solunum yollarında, yüzde veya boğazda ciddi ödemler ortaya çıkar. Ve bazı durumlarda ölümcül olabilirler. Bu durumun tedavisi için aday araştırma ilaçlarından biri, 2023 yılında Amerika Birleşik Devletleri’nde yetim ilaç tanımı alan donidalorsen’dir.
Nadir hastalıklar. Erken tanı ve ilaçlara erişim: Hipofosfataz hastalarının istekleri
kaydeden Irma D’Aria
30 Ekim 2023
Yeni ilaç test ediliyor
Ligand-konjuge antisens oligonükleotidler (LICA) sınıfına aittir ve kalıtsal anjiyoödemin akut ataklarının başlangıcında önemli bir rol oynayan prekallikrein (PKK) üzerinde etkilidir. Faz 2 (açık etiketli) bir çalışma, donidalorsen’in atak oranını ortalama %96 oranında (iki yıllık tedavide ayda 2,70 ataktan 0,06 atağa) azaltabildiğini ve tedavinin iyi tolere edildiğini gösterdi.
İlaç, şu anda iki adet çok merkezli Faz 3 çalışması yürüten Ionis Pharmaceuticals (RNA hedefli tedavilerde uzmanlaşmış bir Kaliforniya şirketi) tarafından geliştirilmiştir: Kuzey Amerika ve Avrupa’da çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma ve Amerika Birleşik Devletleri’nde küresel bir çalışma. açık.
Nadir hastalıklar, araştırma kadınları düşünmüyor
kaydeden Dario Rubino
11 Eylül 2023
Avrupa’da düzenleyici süreç
Ionis, Otsuka Pharmaceutical ile kısa süre önce bir lisans anlaşması imzaladı: Japon şirketi, düzenleyici onay talebini sunacağı Avrupa’da münhasır pazarlama haklarını elde etti. Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd Başkanı ve Direktörü Makoto Inoue, “Otsuka, otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı gibi nadir hastalıklara yönelik ilaçların geliştirilmesine kendini adamıştır” yorumunu yaptı. Ionis ile işbirliği yaparak, düzenleyici kurumların onayı üzerine, kalıtsal anjiyoödem hastalarının karşılanmayan tıbbi ihtiyaçlarını karşılamak için Avrupa’da donidalorsen’i sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz.”
Kalıtsal anjiyoödem, hastalıktan korkmamayı öğrenmek için Enzo Miccio ile seyahat ediyor
kaydeden Irma D’Aria
13 Eylül 2023
Anlaşma şartlarına göre Otsuka, Ionis’e 65 milyon dolarlık bir ön ödemenin yanı sıra düzenleme ve satış aşamalarına ulaşılmasına bağlı ödemeler de ödeyecek. Ionis CEO’su Ph.D. Brett P. Monia, “Avrupa’daki nadir hastalıklara yönelik ilaçların sağlanmasında elde edilen sonuçlar göz önüne alındığında, Otsuka ile işbirliği yapmaktan memnuniyet duyuyoruz” diye bitiriyor – Bu anlaşma başlangıçta odaklanma stratejimizle uyumludur ABD pazarında ticarileştirme çalışmalarımızı sürdürüyoruz. Donidalorsen’in bugüne kadarki ürün profili bizi teşvik ediyor ve önümüzdeki yılın ilk yarısında en üst düzey 3. Aşama sonuçlarını raporlamayı sabırsızlıkla bekliyoruz.”
Konular
Nadir hastalıklar. Erken tanı ve ilaçlara erişim: Hipofosfataz hastalarının istekleri
kaydeden Irma D’Aria
30 Ekim 2023
Yeni ilaç test ediliyor
Ligand-konjuge antisens oligonükleotidler (LICA) sınıfına aittir ve kalıtsal anjiyoödemin akut ataklarının başlangıcında önemli bir rol oynayan prekallikrein (PKK) üzerinde etkilidir. Faz 2 (açık etiketli) bir çalışma, donidalorsen’in atak oranını ortalama %96 oranında (iki yıllık tedavide ayda 2,70 ataktan 0,06 atağa) azaltabildiğini ve tedavinin iyi tolere edildiğini gösterdi.
İlaç, şu anda iki adet çok merkezli Faz 3 çalışması yürüten Ionis Pharmaceuticals (RNA hedefli tedavilerde uzmanlaşmış bir Kaliforniya şirketi) tarafından geliştirilmiştir: Kuzey Amerika ve Avrupa’da çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma ve Amerika Birleşik Devletleri’nde küresel bir çalışma. açık.
Nadir hastalıklar, araştırma kadınları düşünmüyor
kaydeden Dario Rubino
11 Eylül 2023
Avrupa’da düzenleyici süreç
Ionis, Otsuka Pharmaceutical ile kısa süre önce bir lisans anlaşması imzaladı: Japon şirketi, düzenleyici onay talebini sunacağı Avrupa’da münhasır pazarlama haklarını elde etti. Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd Başkanı ve Direktörü Makoto Inoue, “Otsuka, otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı gibi nadir hastalıklara yönelik ilaçların geliştirilmesine kendini adamıştır” yorumunu yaptı. Ionis ile işbirliği yaparak, düzenleyici kurumların onayı üzerine, kalıtsal anjiyoödem hastalarının karşılanmayan tıbbi ihtiyaçlarını karşılamak için Avrupa’da donidalorsen’i sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz.”
Kalıtsal anjiyoödem, hastalıktan korkmamayı öğrenmek için Enzo Miccio ile seyahat ediyor
kaydeden Irma D’Aria
13 Eylül 2023
Anlaşma şartlarına göre Otsuka, Ionis’e 65 milyon dolarlık bir ön ödemenin yanı sıra düzenleme ve satış aşamalarına ulaşılmasına bağlı ödemeler de ödeyecek. Ionis CEO’su Ph.D. Brett P. Monia, “Avrupa’daki nadir hastalıklara yönelik ilaçların sağlanmasında elde edilen sonuçlar göz önüne alındığında, Otsuka ile işbirliği yapmaktan memnuniyet duyuyoruz” diye bitiriyor – Bu anlaşma başlangıçta odaklanma stratejimizle uyumludur ABD pazarında ticarileştirme çalışmalarımızı sürdürüyoruz. Donidalorsen’in bugüne kadarki ürün profili bizi teşvik ediyor ve önümüzdeki yılın ilk yarısında en üst düzey 3. Aşama sonuçlarını raporlamayı sabırsızlıkla bekliyoruz.”
Konular