Bağışıklık sisteminin hücrelerini, doğrudan hastanın vücudunda, intravenöz infüzyonla tümörlere karşı daha agresif hale getirmek için değiştirmek. Şu anda oldukça karmaşık olan kansere karşı bir immünoterapi türü olan Car-T'nin tüm prosedürünü kolaylaştırmak. Bu, Avustralyalı düzenleyici kurumlardan yeni yeşil ışık alan CAR-T in vivo üzerindeki faz I denemesinin amacıdır.
Gen terapisi sayesinde Rylae-Ann yürüyebiliyor
Fabio Di Todaro tarafından
25 Ocak 2023
Geleneksel ve in vivo CAR-T tedavileri
Car-T, bazı hematolojik tümörlere karşı ileri tedavilerin panoramasında birkaç yıldır bir gerçekliktir. Bunlar, hastalardan lenfositlerin toplanmasını, tümörlere karşı daha agresif hale getirmek için laboratuvarda modifiye edilmesini ve lenfodeplesyondan (yani lenfositlerin çıkarılması) sonra hastalara tekrar infüzyonunu içeren oldukça karmaşık tedavilerdir. İşlem sırasında, T lenfositleri, hücrenin bağışıklık sisteminin hastalıklı hücreleri tanıyıp saldıracağı bir kimerik reseptör (Kimerik antijen reseptörü, Car) üretmesini ve ifade etmesini sağlayan talimatları içeren zararsız bir virüsün (vektör görevi gören) enjekte edilmesiyle modifiye edilir. Yeni deneme daha da ileri giderek Car-T terapisini doğrudan hastalara uygulamayı ve laboratuvarlardaki tüm adımları ortadan kaldırmayı amaçlamaktadır.
Terapi ihtiyaç duyulan yere ulaşır
İşlem esasen daha geleneksel Car-T ile aynıdır, ancak Car'ı taşıyan etkisizleştirilmiş virüs, terapinin tam olarak ihtiyaç duyulan yere ulaşmasını sağlayan moleküller de içerir. Yani: virüsün yüzeyinde, T lenfositleri ve NK hücrelerinde (terapinin güçlendirmeyi amaçladığı diğer beyaz kan hücreleri) bulunan bir proteini tanıyan bir molekül ve virüsün bu hücrelerle kaynaşmasını sağlayan bir başka molekül bulunur. Bu şekilde virüsün içeriği – lenfositleri dönüştürmek için gerekli genetik materyal – doğrudan konakçının hücrelerine enjekte edilir. Daha klasik versiyonlarda olduğu gibi, tümör hücrelerine (özellikle CD20 proteinini ifade eden hastalıklı lenfositlere) saldırmak için kimerik reseptör üretme talimatlarını içerir.
CAR-T terapileri, İtalya'da 31 yetkili merkez
Tiziana Moriconi tarafından
13 Kasım 2023
Invivo Car-T için Invise çalışması
Deneme muhtemelen yılın üçüncü çeyreğinde başlayacak ve B lenfositlerini etkileyen nükseden veya dirençli tümörleri olan hastaları dahil edecek. Bu ilk aşamada, deneme, örnekleme, laboratuvar sevkiyatı ve lenfodeplesyon aşamalarını ortadan kaldırarak, daha kolay idare edilebilir ve daha zaman açısından verimli olmayı vaat eden bir biçimde terapinin güvenliğini test edecek.
Hayvan modelleri üzerinde yapılan çalışmalardan klinik çalışmalara geçiş, herhangi bir ilacın geliştirilmesinde kritik bir aşamadır. O ana kadar toplanan bir tedaviyi destekleyen gerekçe ve verilerin önce güvenlik, sonra da insanlarda etkinlik testine dayanıp dayanamayacağını anlamak için önemli bir testtir. Bu tedavi için intravenöz olarak uygulanan hayvan modelleri – fareler ve insan olmayan primatlar – üzerinde yapılan testler, modifiye edilmiş hücrelerin üretiminin yanı sıra B lenfositlerinin (tedavinin hedefi) azalmasının da gözlemlenebileceğini gösterdi, ancak makaklarda bağışıklık sisteminin Car'a verdiği yanıt gözlemlendi.
Bu tür tepkiler, Car-T'yi doğrudan taşımayı hayal ederken keşfedilecek yönlerden sadece biridir yerindeBirkaç ay önce yayınlanan bir makalede özetlendiği gibi, hastaların vücudunda Farmakolojik Bilimlerdeki TrendlerÇözülmesi gereken diğer konular arasında, örneğin, gen terapisinin istenmeyen ifadelerinin analizi ve en iyi uygulama yollarının ne olduğunun anlaşılması yer alacaktır.
Konular
Gen terapisi sayesinde Rylae-Ann yürüyebiliyor
Fabio Di Todaro tarafından
25 Ocak 2023
Geleneksel ve in vivo CAR-T tedavileri
Car-T, bazı hematolojik tümörlere karşı ileri tedavilerin panoramasında birkaç yıldır bir gerçekliktir. Bunlar, hastalardan lenfositlerin toplanmasını, tümörlere karşı daha agresif hale getirmek için laboratuvarda modifiye edilmesini ve lenfodeplesyondan (yani lenfositlerin çıkarılması) sonra hastalara tekrar infüzyonunu içeren oldukça karmaşık tedavilerdir. İşlem sırasında, T lenfositleri, hücrenin bağışıklık sisteminin hastalıklı hücreleri tanıyıp saldıracağı bir kimerik reseptör (Kimerik antijen reseptörü, Car) üretmesini ve ifade etmesini sağlayan talimatları içeren zararsız bir virüsün (vektör görevi gören) enjekte edilmesiyle modifiye edilir. Yeni deneme daha da ileri giderek Car-T terapisini doğrudan hastalara uygulamayı ve laboratuvarlardaki tüm adımları ortadan kaldırmayı amaçlamaktadır.
Terapi ihtiyaç duyulan yere ulaşır
İşlem esasen daha geleneksel Car-T ile aynıdır, ancak Car'ı taşıyan etkisizleştirilmiş virüs, terapinin tam olarak ihtiyaç duyulan yere ulaşmasını sağlayan moleküller de içerir. Yani: virüsün yüzeyinde, T lenfositleri ve NK hücrelerinde (terapinin güçlendirmeyi amaçladığı diğer beyaz kan hücreleri) bulunan bir proteini tanıyan bir molekül ve virüsün bu hücrelerle kaynaşmasını sağlayan bir başka molekül bulunur. Bu şekilde virüsün içeriği – lenfositleri dönüştürmek için gerekli genetik materyal – doğrudan konakçının hücrelerine enjekte edilir. Daha klasik versiyonlarda olduğu gibi, tümör hücrelerine (özellikle CD20 proteinini ifade eden hastalıklı lenfositlere) saldırmak için kimerik reseptör üretme talimatlarını içerir.
CAR-T terapileri, İtalya'da 31 yetkili merkez
Tiziana Moriconi tarafından
13 Kasım 2023
Invivo Car-T için Invise çalışması
Deneme muhtemelen yılın üçüncü çeyreğinde başlayacak ve B lenfositlerini etkileyen nükseden veya dirençli tümörleri olan hastaları dahil edecek. Bu ilk aşamada, deneme, örnekleme, laboratuvar sevkiyatı ve lenfodeplesyon aşamalarını ortadan kaldırarak, daha kolay idare edilebilir ve daha zaman açısından verimli olmayı vaat eden bir biçimde terapinin güvenliğini test edecek.
Hayvan modelleri üzerinde yapılan çalışmalardan klinik çalışmalara geçiş, herhangi bir ilacın geliştirilmesinde kritik bir aşamadır. O ana kadar toplanan bir tedaviyi destekleyen gerekçe ve verilerin önce güvenlik, sonra da insanlarda etkinlik testine dayanıp dayanamayacağını anlamak için önemli bir testtir. Bu tedavi için intravenöz olarak uygulanan hayvan modelleri – fareler ve insan olmayan primatlar – üzerinde yapılan testler, modifiye edilmiş hücrelerin üretiminin yanı sıra B lenfositlerinin (tedavinin hedefi) azalmasının da gözlemlenebileceğini gösterdi, ancak makaklarda bağışıklık sisteminin Car'a verdiği yanıt gözlemlendi.
Bu tür tepkiler, Car-T'yi doğrudan taşımayı hayal ederken keşfedilecek yönlerden sadece biridir yerindeBirkaç ay önce yayınlanan bir makalede özetlendiği gibi, hastaların vücudunda Farmakolojik Bilimlerdeki TrendlerÇözülmesi gereken diğer konular arasında, örneğin, gen terapisinin istenmeyen ifadelerinin analizi ve en iyi uygulama yollarının ne olduğunun anlaşılması yer alacaktır.
Konular