Son yıllarda, kronik miyeloid lösemili hastaların yaşamları gerçekten değişti: bugün yaşam beklentilerini hastalığı olmayanlarla önemli ölçüde karşılaştırılabilir hale getiren ilaçlar mevcuttur. Buna rağmen, pek çok hasta tahammülsüzlük veya direnç geliştirdikleri için tedavilerini değiştirmek zorunda kalıyor: yani aynı ilaçlar çok fazla yan etkiye neden oluyor veya artık işe yaramıyor. Ve bu, yaşam kalitesinin fiziksel ve psikolojik yansımalara maruz kalabileceği anlamına gelir. Ancak bugün bu hastaların bir fırsatı daha var: STAMP inhibitörleri (Özellikle ABL Miristoil Cebini Hedefleyen) olarak adlandırılan yeni nesil ilaçların atası olan asciminib de İtalya’da geri ödeniyor.
Lösemi: türleri, alt türleri ve tedavileri
07 Nisan 2023
Tirozin kinaz inhibitörleri
Kronik miyeloid lösemi, kemik iliği kök hücrelerinin kontrolsüz çoğalmasından kaynaklanır ve tirozin kinaz inhibitörleri (TKI’ler), sağkalımı iyileştiren tedavide devrim yaratan ilaçlardır. “Ancak bugün bile birçok ikinci basamak hasta tedaviye karşı direnç veya hoşgörüsüzlük geliştiriyor. Bu senaryoda, etkili, iyi tolere edilen ve iyi bir yaşam kalitesini garanti edebilen yeni üçüncü basamak terapötik seçeneklerin kullanıma sunulması önemlidir”, diyor Profesör, Napoli II. Federico Üniversitesi Hematoloji Direktörü ve Transplants UOC of Marrow, AOU Frederick II of Naples.
Belirli bir mekanizma
Özel etki mekanizması sayesinde asciminib, BCR-ABL1’in kinaz alanı üzerindeki miristoil bölgesine oldukça spesifik bir şekilde bağlanabilir. “Diğer tirozin kinaz inhibitörlerinden farklı olarak, yeni ilaç, hastalığı başlatan anahtar olan BCR-ABL1 tirozin kinaza oldukça spesifik bir şekilde bağlanıyor. Bu nedenle, iyi bir tolere edilebilirlik profiline sahip etkili bir tedavidir: uzun yıllar süren tedavi nedeniyle hastaların maruz kalabileceği riskler ve diğer komorbiditelerin sık görülmesi nedeniyle bu çok önemli bir husustur” diye açıklıyor Profesör Doçent Fausto Castagnetti, Bologna Üniversitesi, “Seràgnoli” Hematoloji Enstitüsü, IRCSS Bologna Üniversite Hastanesi. Asciminib aslında, önceki en az iki tirozin kinaz inhibitörüne direnç veya intolerans gösteren kronik faz Philadelphia kromozomu pozitif CML-CP (CP Ph+) hastalarında endikedir.
Kronik miyeloid lösemi, Avrupa’da yeni bir etki mekanizmasına sahip bir ilaç için yeşil ışık
kaydeden Dario Rubino
30 Ağustos 2022
yaşam kalitesinin önemi
Uzun yaşamak önemlidir, ama iyi yaşamak da öyle. Yakın zamanda Avrupa Hematoloji Derneği (EHA) kongresinde sunulan, uluslararası düzeyde hastalar arasında yürütülen bir anketten elde edilen verilerin gösterdiği gibi, örneklemin %50’den fazlasını etkileyen ana korkular, ilacın etkinliğinin kaybıyla ilgilidir. tedaviler ve bunların yaşam kalitesi üzerindeki etkileri. Bugün İtalya’da yaşadığı tahmin edilen yaklaşık 9.000 hastanın çoğunluğu 60 yaşın üzerindedir ve bu nedenle eşlik eden diğer patolojilere sahip olabilir, bu nedenle çalışmalarda ve klinik uygulamada kaydedilen ciddi yan etkilerin önemli ölçüde olmaması çok önemlidir.
“Faz I denemesi – medyan 4 yıl boyunca – asciminibin etkilerini önceden yoğun şekilde tedavi görmüş hastalarda değerlendirdi ve uzun vadeli güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini gösterdi. 2019 ve 2023 yılları arasında yürütülen şefkatli kullanım programında asciminib kullanımına ilişkin İtalyan klinik deneyimi, daha sonra ilacın moleküler yanıtı (MR) ve iyi tolere edilebilirlik profilini sürdürme ve iyileştirmedeki etkinliğini vurgulamıştır. Ayrıca, GIMEMA Vakfı tarafından yapılan bir araştırma, İtalyan hematologların bu yeni terapötik seçeneğin kullanımına ilişkin algısını araştırdı: %89’u bunu dirençli hastalarda üçüncü basamak tedavi olarak kullanacak ve %98’i – tam olarak tolere edilebilirliği nedeniyle – ilaç aynı zamanda yaşlılar için de uygundur” diyor, Doçent Doktor Massimo Breccia, Roma La Sapienza Üniversitesi, Hematoloji Policlinico Umberto I.
Lösemi: türleri, alt türleri ve tedavileri
07 Nisan 2023
Tirozin kinaz inhibitörleri
Kronik miyeloid lösemi, kemik iliği kök hücrelerinin kontrolsüz çoğalmasından kaynaklanır ve tirozin kinaz inhibitörleri (TKI’ler), sağkalımı iyileştiren tedavide devrim yaratan ilaçlardır. “Ancak bugün bile birçok ikinci basamak hasta tedaviye karşı direnç veya hoşgörüsüzlük geliştiriyor. Bu senaryoda, etkili, iyi tolere edilen ve iyi bir yaşam kalitesini garanti edebilen yeni üçüncü basamak terapötik seçeneklerin kullanıma sunulması önemlidir”, diyor Profesör, Napoli II. Federico Üniversitesi Hematoloji Direktörü ve Transplants UOC of Marrow, AOU Frederick II of Naples.
Belirli bir mekanizma
Özel etki mekanizması sayesinde asciminib, BCR-ABL1’in kinaz alanı üzerindeki miristoil bölgesine oldukça spesifik bir şekilde bağlanabilir. “Diğer tirozin kinaz inhibitörlerinden farklı olarak, yeni ilaç, hastalığı başlatan anahtar olan BCR-ABL1 tirozin kinaza oldukça spesifik bir şekilde bağlanıyor. Bu nedenle, iyi bir tolere edilebilirlik profiline sahip etkili bir tedavidir: uzun yıllar süren tedavi nedeniyle hastaların maruz kalabileceği riskler ve diğer komorbiditelerin sık görülmesi nedeniyle bu çok önemli bir husustur” diye açıklıyor Profesör Doçent Fausto Castagnetti, Bologna Üniversitesi, “Seràgnoli” Hematoloji Enstitüsü, IRCSS Bologna Üniversite Hastanesi. Asciminib aslında, önceki en az iki tirozin kinaz inhibitörüne direnç veya intolerans gösteren kronik faz Philadelphia kromozomu pozitif CML-CP (CP Ph+) hastalarında endikedir.
Kronik miyeloid lösemi, Avrupa’da yeni bir etki mekanizmasına sahip bir ilaç için yeşil ışık
kaydeden Dario Rubino
30 Ağustos 2022
yaşam kalitesinin önemi
Uzun yaşamak önemlidir, ama iyi yaşamak da öyle. Yakın zamanda Avrupa Hematoloji Derneği (EHA) kongresinde sunulan, uluslararası düzeyde hastalar arasında yürütülen bir anketten elde edilen verilerin gösterdiği gibi, örneklemin %50’den fazlasını etkileyen ana korkular, ilacın etkinliğinin kaybıyla ilgilidir. tedaviler ve bunların yaşam kalitesi üzerindeki etkileri. Bugün İtalya’da yaşadığı tahmin edilen yaklaşık 9.000 hastanın çoğunluğu 60 yaşın üzerindedir ve bu nedenle eşlik eden diğer patolojilere sahip olabilir, bu nedenle çalışmalarda ve klinik uygulamada kaydedilen ciddi yan etkilerin önemli ölçüde olmaması çok önemlidir.
“Faz I denemesi – medyan 4 yıl boyunca – asciminibin etkilerini önceden yoğun şekilde tedavi görmüş hastalarda değerlendirdi ve uzun vadeli güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini gösterdi. 2019 ve 2023 yılları arasında yürütülen şefkatli kullanım programında asciminib kullanımına ilişkin İtalyan klinik deneyimi, daha sonra ilacın moleküler yanıtı (MR) ve iyi tolere edilebilirlik profilini sürdürme ve iyileştirmedeki etkinliğini vurgulamıştır. Ayrıca, GIMEMA Vakfı tarafından yapılan bir araştırma, İtalyan hematologların bu yeni terapötik seçeneğin kullanımına ilişkin algısını araştırdı: %89’u bunu dirençli hastalarda üçüncü basamak tedavi olarak kullanacak ve %98’i – tam olarak tolere edilebilirliği nedeniyle – ilaç aynı zamanda yaşlılar için de uygundur” diyor, Doçent Doktor Massimo Breccia, Roma La Sapienza Üniversitesi, Hematoloji Policlinico Umberto I.