Bugün tedavi imkanı olmayan binlerce hasta, önümüzdeki yıllarda sağlık ihtiyaçlarına cevap bulabilecek. Bu, gelişmiş terapilerin, genler ve hücreler üzerinde çalışan yenilikçi tedavilerin vaadidir, ancak bunlar yerine getirilmeyebilir. Aslında, bu tür ilaçlar ciddi hastalıkların geçmişini değiştirmeyi başarıyor ama çok pahalılar ve Sağlık Hizmeti hem finansal hem de etik bir sorunla karşı karşıya. Evet, çünkü 10 yıl içinde en az 60 gelişmiş terapi ürünü piyasaya çıkacak ve bugünün teklifini üçe katlayacak. “Gelişmiş tedavilerin hem genetik olarak belirlenmiş hem de edinilmiş bazı hastalıkların tedavisinde devrim yarattığına şüphe yok. Ancak araştırma fonunun sürekli olmasını, şirketlerin ilaçları geliştirdikten sonra garanti etme taahhüdünde bulunmalarını ve Sağlık Hizmetinin bunları erişilebilir kılmasını sağlamalıyız”, diye açıklıyor Onko-Hematoloji ve Hücre Tedavisi departmanı ve Bambino Genica’nın yöneticisi Franco Locatelli. Bugün Roma’daki Gesù Hastanesi, Amerikan Büyükelçiliği ve Vertex Pharmaceuticals tarafından düzenlenen “Yeniliğin Kilidini Açmak: Sağlık sistemini İleri Tedavilerin zorluğuna nasıl hazırlarsınız” konferansında konuştu.
AADC eksikliği: Simone’un hikayesi, gen terapisini bekliyor
kaydeden Fabio DiTodaro
01 Mart 2023
Yaklaşan tedaviler
Geleceğin terapilerinin ön saflarında, uygun şekilde modifiye edildiğinde tümörü vurup yok edebilen bağışıklık sistemi hücrelerinin faaliyetinden yararlanan, CarT adı verilen terapiler yer alır. “Çeşitli kan kanserleri için etkinliği zaten kanıtlanmış durumda, o kadar ki 6 ürün şimdiden onaylandı. Locatelli, önümüzdeki yıllarda bu tedavilerin endikasyonlarının diğer hematolojik durumları ve katı tümörleri de içerecek şekilde kesinlikle genişletileceğini belirtiyor. “Pediatrik nöroblastomla ilgili çok ilginç veriler elde ediyoruz ve bu ve diğer merkezi sinir sistemi tümörlerinden etkilenen genç erişkinlerde çalışmalara başlamak üzereyiz.” Araştırmacılar ayrıca bazı akut lösemilerde umut verici sonuçlar elde etmektedirler ve edinilmiş hastalıklar cephesinde yine sistemik lupus eritematozus tedavisinde elde edilen sonuçlar not edilmelidir. “Ayrıca bu durumda belirleyici patojenik bileşen, bu nedenle tedavinin hedefini oluşturan B hücrelerininkidir. Çalışmalar hem klinik hem de belirteç remisyonunu gösteriyor,” diye belirtiyor Locatelli. Güven verici veriler ayrıca progresif sistemik skleroz üzerine yapılan çalışmalardan da gelmektedir.
Gen tedavisi, bağışıklık savunması olmayan 10 çocuğu tedavi etti
kaydeden Letizia Gabaglio
21 Aralık 2022
Genetik olarak belirlenmiş hastalıklar cephesinde ise, kullanılan teknolojiler, kusurlu genlerin bir veya daha fazla sağlıklı kopyasının yerleştirilmesine veya genetik değişiklikler nedeniyle olması gerektiği kadar ifade edilemeyen maddelerin üretimini düzeltmeye olanak sağlamaktadır. Telethon tarafından yürütülen araştırmanın gösterdiği gibi veya spinal müsküler atrofi durumunda olduğu gibi, tek bir genin kusuruna bağlı olan hastalıkları iyileştirmek mümkündür. Hatta düşük hemoglobin üretiminin neden olduğu patolojiler: Locatelli’nin ekibi, beta talasemi hastalarının vakaların %90’ında transfüzyonları durdurmasına olanak verecek şekilde bunu artırmayı başaran bir genetik manipülasyon tedavisi geliştirdi. İtalya’da yaşayan 7.000’den fazla talasemi hastası için şimdilik sadece genç erişkinlerde incelenen ancak yakında araştırmacıların çocuklarda da test etmeye başlayacakları önemli bir bakış açısı.
Talasemiye karşı gen tedavisi, 3 yıl sonra on hastadan dokuzu transfüzyondan muaftır
kaydeden Sandro Iannaccone
11 Aralık 2022
Tedavilere erişim
Bu fırsatlar karşısında Ulusal Sağlık Hizmeti nasıl organize edilmelidir? Bir yandan, İtalyan mükemmelliğini koruyarak araştırmanın devam etmesini sağlamak, diğer yandan bu terapilere erişimi garanti edebilecek bölgede bir merkezler ağı oluşturmak. İlk noktayla ilgili olarak, İtalyan araştırması, tümörler ve kalıtsal hastalıklarda gen tedavisine adanmış yatırım hatları sağlayan Pnrr fonlarına ve ardından diğer şeylerin yanı sıra Sağlık Bakanlığı tarafından sağlanan tamamlayıcı fonlara güvenebilir. İleri Tedaviler sektöründe (LSH-TA) faaliyet gösteren Life Science Hub’ın amacı teknolojik ve hizmet platformlarından oluşan bir ağ oluşturmaktır. Locatelli, “Ancak daha sonra, düzenleyici kurumlar tarafından onaylanacak ve onaylanacak gen terapilerini uygulayabilecek merkezleri belirlemek gerekecek, tıpkı Carts için yapıldığı gibi,” diyor Locatelli. “Kalite ve mükemmellik kriterlerini karşılayan, ancak aynı zamanda bölge genelinde dağıtılan merkezler”.
Akut miyeloid lösemi, CAR-Natural Killer hücreleri ile İtalyan deneyi devam ediyor
kaydeden Anna Lisa Bonfranceschi
24 Ocak 2023
Sürdürülebilirlik aynı zamanda kurumların üzerinde çalışmak zorunda kalacağı başka bir zorluğu da temsil ediyor. Ve burada farmakoekonominin analizleri ve çalışmaları ve tedavileri geliştiren ilaç şirketleriyle olan erdemli ilişki işe yaramaktadır. Böylece, başta İtalyanlar olmak üzere Avrupa araştırma merkezlerini bir gen terapisinin geliştirilmesine dahil eden ve daha sonra Eski Kıta’da kullanıma sunmamaya karar verdiği bir şirket olan Bluebirdbio’nunki gibi vakalar kendilerini tekrar etmiyor. Pnrr fonlarıyla kurulan, gen terapisi ve RNA teknolojisine sahip ilaçların geliştirilmesine yönelik Ulusal Merkezin amacı, özel kişileri de dahil etmek ve onlarla birlikte erişim ve geliştirme stratejileri tasarlamaktır. Ancak yenilikçi geri ödeme modellerinin hayata geçirilmesi ile farklı kamu maliyesi mekanizmalarının da müdahale etmesi gerekeceği açıktır. Gelişmiş tedavilere yapılan harcamaları sadece bir maliyet olarak değil, bir yatırım olarak düşünmek. Ancak bu şekilde Sağlık Hizmetinin evrenselliğini ve aynı zamanda sürdürülebilirliğini sağlamak mümkün olacaktır.
AADC eksikliği: Simone’un hikayesi, gen terapisini bekliyor
kaydeden Fabio DiTodaro
01 Mart 2023
Yaklaşan tedaviler
Geleceğin terapilerinin ön saflarında, uygun şekilde modifiye edildiğinde tümörü vurup yok edebilen bağışıklık sistemi hücrelerinin faaliyetinden yararlanan, CarT adı verilen terapiler yer alır. “Çeşitli kan kanserleri için etkinliği zaten kanıtlanmış durumda, o kadar ki 6 ürün şimdiden onaylandı. Locatelli, önümüzdeki yıllarda bu tedavilerin endikasyonlarının diğer hematolojik durumları ve katı tümörleri de içerecek şekilde kesinlikle genişletileceğini belirtiyor. “Pediatrik nöroblastomla ilgili çok ilginç veriler elde ediyoruz ve bu ve diğer merkezi sinir sistemi tümörlerinden etkilenen genç erişkinlerde çalışmalara başlamak üzereyiz.” Araştırmacılar ayrıca bazı akut lösemilerde umut verici sonuçlar elde etmektedirler ve edinilmiş hastalıklar cephesinde yine sistemik lupus eritematozus tedavisinde elde edilen sonuçlar not edilmelidir. “Ayrıca bu durumda belirleyici patojenik bileşen, bu nedenle tedavinin hedefini oluşturan B hücrelerininkidir. Çalışmalar hem klinik hem de belirteç remisyonunu gösteriyor,” diye belirtiyor Locatelli. Güven verici veriler ayrıca progresif sistemik skleroz üzerine yapılan çalışmalardan da gelmektedir.
Gen tedavisi, bağışıklık savunması olmayan 10 çocuğu tedavi etti
kaydeden Letizia Gabaglio
21 Aralık 2022
Genetik olarak belirlenmiş hastalıklar cephesinde ise, kullanılan teknolojiler, kusurlu genlerin bir veya daha fazla sağlıklı kopyasının yerleştirilmesine veya genetik değişiklikler nedeniyle olması gerektiği kadar ifade edilemeyen maddelerin üretimini düzeltmeye olanak sağlamaktadır. Telethon tarafından yürütülen araştırmanın gösterdiği gibi veya spinal müsküler atrofi durumunda olduğu gibi, tek bir genin kusuruna bağlı olan hastalıkları iyileştirmek mümkündür. Hatta düşük hemoglobin üretiminin neden olduğu patolojiler: Locatelli’nin ekibi, beta talasemi hastalarının vakaların %90’ında transfüzyonları durdurmasına olanak verecek şekilde bunu artırmayı başaran bir genetik manipülasyon tedavisi geliştirdi. İtalya’da yaşayan 7.000’den fazla talasemi hastası için şimdilik sadece genç erişkinlerde incelenen ancak yakında araştırmacıların çocuklarda da test etmeye başlayacakları önemli bir bakış açısı.
Talasemiye karşı gen tedavisi, 3 yıl sonra on hastadan dokuzu transfüzyondan muaftır
kaydeden Sandro Iannaccone
11 Aralık 2022
Tedavilere erişim
Bu fırsatlar karşısında Ulusal Sağlık Hizmeti nasıl organize edilmelidir? Bir yandan, İtalyan mükemmelliğini koruyarak araştırmanın devam etmesini sağlamak, diğer yandan bu terapilere erişimi garanti edebilecek bölgede bir merkezler ağı oluşturmak. İlk noktayla ilgili olarak, İtalyan araştırması, tümörler ve kalıtsal hastalıklarda gen tedavisine adanmış yatırım hatları sağlayan Pnrr fonlarına ve ardından diğer şeylerin yanı sıra Sağlık Bakanlığı tarafından sağlanan tamamlayıcı fonlara güvenebilir. İleri Tedaviler sektöründe (LSH-TA) faaliyet gösteren Life Science Hub’ın amacı teknolojik ve hizmet platformlarından oluşan bir ağ oluşturmaktır. Locatelli, “Ancak daha sonra, düzenleyici kurumlar tarafından onaylanacak ve onaylanacak gen terapilerini uygulayabilecek merkezleri belirlemek gerekecek, tıpkı Carts için yapıldığı gibi,” diyor Locatelli. “Kalite ve mükemmellik kriterlerini karşılayan, ancak aynı zamanda bölge genelinde dağıtılan merkezler”.
Akut miyeloid lösemi, CAR-Natural Killer hücreleri ile İtalyan deneyi devam ediyor
kaydeden Anna Lisa Bonfranceschi
24 Ocak 2023
Sürdürülebilirlik aynı zamanda kurumların üzerinde çalışmak zorunda kalacağı başka bir zorluğu da temsil ediyor. Ve burada farmakoekonominin analizleri ve çalışmaları ve tedavileri geliştiren ilaç şirketleriyle olan erdemli ilişki işe yaramaktadır. Böylece, başta İtalyanlar olmak üzere Avrupa araştırma merkezlerini bir gen terapisinin geliştirilmesine dahil eden ve daha sonra Eski Kıta’da kullanıma sunmamaya karar verdiği bir şirket olan Bluebirdbio’nunki gibi vakalar kendilerini tekrar etmiyor. Pnrr fonlarıyla kurulan, gen terapisi ve RNA teknolojisine sahip ilaçların geliştirilmesine yönelik Ulusal Merkezin amacı, özel kişileri de dahil etmek ve onlarla birlikte erişim ve geliştirme stratejileri tasarlamaktır. Ancak yenilikçi geri ödeme modellerinin hayata geçirilmesi ile farklı kamu maliyesi mekanizmalarının da müdahale etmesi gerekeceği açıktır. Gelişmiş tedavilere yapılan harcamaları sadece bir maliyet olarak değil, bir yatırım olarak düşünmek. Ancak bu şekilde Sağlık Hizmetinin evrenselliğini ve aynı zamanda sürdürülebilirliğini sağlamak mümkün olacaktır.