Makülopati, İtalya'da da ıslak form için ilk gen terapisi denemesi

Leyla

Global Mod
Global Mod
25 Mar 2021
3,040
0
1
İtalya ayrıca yaşa bağlı makula dejenerasyonunun tedavisine yönelik bir gen terapisi olan ABBV-RGX-314 denemesine de katılıyor. Fransa'dan sonra Avrupa'daki ikinci vaka, Amerika Birleşik Devletleri'nde halihazırda başlatılan 3. aşama klinik çalışmanın bir parçası olarak, deneme Roma'daki Gemelli'de başlayacak ve tarafından yönetilecek. Stanislao Rizzo, A. Gemelli IRCCS Polikliniği Oftalmoloji Bölümü Direktörü ve Roma Katolik Üniversitesi'nde Oftalmoloji profesörüdür.

İtalyanların %2’sini kapsıyor


“Bu, uzmanların giderek daha sık uğraşmak zorunda kalacağı acil durumlardan biri. Yaşa bağlı makula dejenerasyonu şu anda bir milyondan fazla İtalyan'ı etkiliyor ve nesnelerin ve renklerin farklı ve net bir şekilde görülmesini engelliyor. Rizzo, gen terapisinin gelişiyle birlikte bu panoramanın yakın gelecekte değişmeye mahkum olduğunu söylüyor. Makülopati, hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde bozan bir patolojidir ve oldukça yaygındır: İtalyanların %2'sini etkilemektedir ve yaş ilerledikçe arttığını gözlemlemektedir. Artık Batı dünyasında 50 yaşından sonra az görme ve görme engelliliğin en sık nedeni olan sosyal bir hastalıktır. İki formu vardır: En yaygın olanı, tüm formların %85'ini temsil eden ve yavaş yavaş merkezi görme kaybına neden olan kuru form ve tam tersi, genellikle aniden ortaya çıkan ve ortaya çıkan semptomlarla kendini gösteren ıslak veya eksüdatif form. çabuk kötüleşirler. Uzman, eksüdatif formun, iç katmanlarda veya retinanın altında kan veya sıvı sızdırarak makulada yara izine ve fotoreseptörlerde geri dönüşü olmayan hasara neden olabilecek yeni anormal kan damarlarının oluşmasından kaynaklandığını açıklıyor. Islak form terapisinde birkaç yıldır, merkezi görme kaybı riskini azaltabilen, maküler bölgede yeni damarların çoğalmasını kolaylaştıran bir büyüme faktörüne yönelik anti-VEGF'ler kullanılmaktadır. Bununla birlikte, bu ilaçların, hasta ve bakıcılar açısından önemli miktarda zaman ve kaynak taahhüdü ile, genellikle ayda bir, hatta yaşamın geri kalanı boyunca sürekli olarak enjekte edilmesi gerekir. Bu nedenle, özellikle bu hastalara yönelik enjeksiyon sayısını azaltmak için gen terapisi gibi yenilikçi tedavilerin bulunmasına ihtiyaç var.”

Retina, diyabet, kalp krizi, Alzheimer gibi diğer hastalıklara açılan bir “pencere”dir




05 Aralık 2024



Islak makula dejenerasyonunun gen terapisi için, spesifik proteinlerin hücrelere üretilmesine yönelik talimatları içeren bir geni taşıyan bir viral vektör kullanılır. Rizzo, “ABBV-RGX-314, anti-VEGF proteinlerinin üretimi için genetik talimatlar taşıyan bir ilaçtır” diye açıklıyor. Lokal anestezi ile ameliyathanede gerçekleştirilen subretinal boşluğa ilacın tek bir enjeksiyonundan sonra göz, kan damarlarının çoğalmasını engellemek için ihtiyaç duyduğu proteinleri otonom olarak üretmeye başlar ve aynı ilaçlar gibi hareket eder. dışarıdan gelen maddeler” diye belirtiyor. “Deney umut verici ama henüz başlangıç aşamasında. Bunun, sürekli intravitreal enjeksiyonların lojistik ve duygusal çabası olmadan, uzun vadede stabil görme olasılığına dönüşüp dönüşmeyeceğini anlamak için zaman içinde sonuçları beklememiz gerekecek”, diye altını çiziyor Rizzo.

Makülopati: Sahip olduklarını bilmeyen birçok hasta var



Simone Valesini tarafından –

14 Kasım 2024


Diğer terapiler


Tedavinin etkisini azaltabilecek, bir vitreus enjeksiyonu ile diğeri arasındaki sürenin uzatılmasına olanak sağlayacak uzun etki süresine sahip yeni tedaviler halihazırda mevcuttur veya üzerinde çalışılmaktadır. Anti-VEGF görevi görmenin yanı sıra, yeni damarların anormal büyümesinde yer alan anjiyopoietin-2'yi bloke eden ilk 'çift hedefli' bispesifik antikor olan faricimabın yakın zamanda İtalya'ya gelişinden sonra, yeni bir ilaç daha yakın zamanda onaylandı. aflibercept 8 mg, yeniden tedavi aralıklarını 5 aya kadar uzatarak hastalara yapılan enjeksiyon sayısını azaltma kapasitesine sahiptir. Ama sadece bu değil. Artık intravitreal enjeksiyonlar için halihazırda mevcut olan bir anti-VEGF olan, günlük olarak küçük miktarlarda ilaç sağlamak üzere gözün duvarına cerrahi olarak implante edilmek üzere küçük bir yeniden doldurulabilir rezervuara yerleştirilebilen ranibizumabın intraoküler implantının gelmesi bekleniyor.

Retina ve optik sinir: Sağlıklarının iyi olup olmadığını kontrol etmek için hangi testlerin yapılması gerekir?



Düzenleyen: Irma D'Aria

02 Ekim 2024



“Terapötik strateji, ilacı içeriden kademeli olarak salan ve 'yeniden doldurulabilen' küçük rezervuarların göze yerleştirilmesini içerir: yavaş salınım, ilacın etki süresini uzatır ve böylece gerekli enjeksiyon sayısının azaltılmasına olanak tanır. ' yıl – diyor Rizzo –. Aynı strateji, farklı bir etki mekanizmasına sahip, ancak yeni damarların oluşumunu bloke etme konusunda benzer etkiye sahip başka bir aktif bileşen olan tirozin kinaz inhibitörü aksitinib için de izleniyor; bunun için henüz bir çalışma başlatıldı, faz 3 klinik denemesi. Bu durumda, ilacı birkaç ay boyunca stabil bir şekilde sağlayan ve faz 1 ve 2 denemelerinin sonuçlarına göre enjeksiyon ihtiyacını %90 oranında azaltabilen yeniden emilebilir bir hidrojel implant kullanılır. intravitreal,” diye bitiriyor.