2024, multipl skleroza karşı Car-T tedavilerinin ilk kez test edileceği yıl: ABD, Almanya ve Çin'deki bir avuç merkez, üç farklı faz 1 için ilk hastaları henüz kaydetmeye başladı. denemeler (olası bir tedavinin güvenliği ve tolere edilebilirliğinin ilk değerlendirmesini sağlamayı amaçlayan klinik araştırmanın ilk adımı).
Car-T tedavileri nelerdir
Car-T, hastanın kendi hücrelerinin alınarak laboratuvarda genetiği değiştirildikten sonra yeniden kan dolaşımına verilmesine dayanan immünoterapilerdir. Bu nedenle bunlara 'canlı ilaçlar' da deniyor. Bunları 10 yıl önce Pennsylvania Üniversitesi'nden Carl June'un çalışmaları ve diğer tüm tedavilere dirençli lösemi nedeniyle Car-T tedavisi alan ilk çocuk olan Emily'nin hikayesiyle öğrendik. O tarihten bu yana dünya çapında 20 binin üzerinde kişi CAR-T terapileriyle tedavi edildi. Spesifik olarak, kullanılan hücreler, zarlarında CAR molekülünü (Kimerik Antijen Reseptörünün kısaltması) ifade edecek şekilde değiştirilmiş T lenfositlerdir (belirli bir beyaz kan hücresi türü): bu şekilde tasarlanmış olan bu T lenfositleri, tanıma ve tanıma yeteneğine sahip hale gelir ve belirli bir “hedefe” bağlanın.
CAR-T terapileri, İtalya'da 31 yetkili merkez
kaydeden Tiziana Moriconi
13 Kasım 2023
Kan kanserlerinden otoimmün hastalıklara
Hangi hedef? Çoğu durumda CD19 antijeni hedef alınır: tüm B lenfositlerinde, yani birçok kan tümöründe kontrolsüz bir şekilde çoğalan hücrelerde bulunan bir protein. B lenfositleri ayrıca çeşitli otoimmün hastalıkların, özellikle de lupus eritematozus ve dermatomiyozitin başlangıcında önemli bir rol oynar. Car-T'leri bu alanda kullanma fikri buradan kaynaklanıyor: İlk klinik denemeler 2017'de başladı ve İtalya'da Roma'daki Bambino Gesù Hastanesi, ikisi lupuslu ve biri lupuslu olmak üzere üç genç hastanın tedavisindeki ilk cesaret verici sonuçları yakın zamanda duyurdu. dermatomiyozit ile.
İlk kez otoimmün hastalığı olan üç çocuk Car T tedavisiyle tedavi edildi
kaydeden Dario Rubino
17 Ocak 2024
Multipl sklerozda üç deneme
Şimdi umut, Car-T tedavilerinin multipl sklerozlu kişiler için de yeni bir sınırı temsil edebilmesidir. Kayıt defterine göre kliniklatrials.gov (denemelerin küresel düzeyde yürütüldüğü), Şubat ayında üç klinik çalışma başlıyor: ABD'deki çeşitli hastanelerde ve bazı Avrupa ülkelerinde (bugüne kadar İtalya dahil edilmemiştir) Juno Therapeutics tarafından desteklenen çok merkezli bir çalışma (Bristol Myers Squibb'in bağlı kuruluşu); ABD'de tek merkez, Stanford Üniversitesi'nin Kyverna Therapeutics şirketiyle işbirliği içinde desteklediği Stanford Multipl Skleroz Merkezi; Çin'de bir tanesi, Şangay'daki RenJi Hastanesi tarafından AbelZeta Pharma Inc. şirketi ile tanıtılıyor.
Locatelli: “Gelişmiş tedavilerdeki devrim hastaların erişimine sunulmalıdır”
kaydeden Letizia Gabaglio
07 Mart 2023
Multipl sklerozdaki gelişmeler
“Multipl skleroz, son yıllarda tedavi konusunda en büyük ilerlemeyi kaydettiğimiz nörolojik hastalıktır” yorumunu yapıyor Sağlık Roberto Furlan, FISM (İtalyan Multipl Skleroz Vakfı) Bilimsel Komitesi üyesi ve Deneysel Nöroloji Enstitüsü Direktörü, Milano'daki IRCCS San Raffaele Nörobilim Bölümü – Bugün, şekil için biri diğerinden daha etkili olan yaklaşık yirmi molekülümüz var. tekrarlayan-iyileşen. Sorun, hastalığın ilerleyici formuna ulaştığında ortaya çıkar. Gerçekte bunların tam olarak iki farklı form olmadığını biliyoruz ve ilerleyici evrenin altında yatan mekanizmanın hastalığın başlangıcından itibaren mevcut olduğu düşünülmektedir. Şu anda öne sürülen hipotez, Car-T terapilerinin, şu ana kadar kullanılan ve başka bir hedefe, CD20'ye yönelik olan monoklonal antikorlardan daha etkili bir stratejiyi temsil edebileceğidir.
Hücresel terapiler: Bunları laboratuvarda “yaratmaya” ve maliyetleri düşürmeye yönelik bir proje
kaydeden Tiziana Moriconi
24 Kasım 2023
Terapilerin “hedefleri”: CD20 ve CD19
Multipl sklerozda Car-T stratejisinin olası mantığını anlamak için bir adım geriye gitmemiz gerekiyor. Bir B lenfositinin yaşam yolunu hayal edelim. Furlan şöyle açıklıyor: “Farklı olgunlaşma aşamalarından geçiyor ve her aşamada, önce CD19 ve ardından CD20 dahil olmak üzere farklı belirteçleri eksprese ediyor.” derin eliminasyon. Bu strateji aslında B lenfositlerinin oto-antikorların, yani kendi dokularımıza karşı yönlendirilen antikorların üreticisi olarak çok önemli bir role sahip olduğu lupus gibi otoimmün hastalıklarda iyi işliyor gibi görünüyor. Multipl sklerozda oto-antikorların rolünün o kadar önemli olmadığı söylenmelidir. Ayrıca, CD19'a karşı yönlendirilen monoklonal antikorları (Car-T'den çok daha basit ilaçlardır) zaten test ettik ve şu ana kadar klinik uygulamada kullanılan CD20'ye karşı yönlendirilenlerle karşılaştırıldığında belirli avantajlar göstermediler. Ancak şunu da söylemek gerekir ki Car-T'lerin teorik olarak beyin dokusuna ulaşma ihtimali de var.”
Lenfoma, beyin PET'i sayesinde daha güvenli CAR-T tedavisi
kaydeden Irma D'Aria
28 Temmuz 2023
Bir prensip kanıtı
Car-T'lerin beyin düzeyinde gelişebileceği toksisitenin ve güvenliğinin değerlendirilmesi, devam eden klinik çalışmaların en önemli yönlerinden biridir. Doğa Haberleri Mark FreedmanOttawa Üniversitesi'nden nörolog, kök hücre nakillerinin öncüsü ve BMS danışmanı, Jeffrey Dunn Kaliforniya'da Kyverna Car-T denemesini yürüten Stanford Üniversitesi'nden. Furlan, “Tamamen bilimsel bir bakış açısından bakıldığında, bu yeni çalışmalar çok ilginç bir ilke kanıtını temsil edebilir” sonucuna varıyor ve bu, her şeyden önce hala cevaplanmamış bazı sorulara ışık tutabilir”.
Car-T tedavileri nelerdir
Car-T, hastanın kendi hücrelerinin alınarak laboratuvarda genetiği değiştirildikten sonra yeniden kan dolaşımına verilmesine dayanan immünoterapilerdir. Bu nedenle bunlara 'canlı ilaçlar' da deniyor. Bunları 10 yıl önce Pennsylvania Üniversitesi'nden Carl June'un çalışmaları ve diğer tüm tedavilere dirençli lösemi nedeniyle Car-T tedavisi alan ilk çocuk olan Emily'nin hikayesiyle öğrendik. O tarihten bu yana dünya çapında 20 binin üzerinde kişi CAR-T terapileriyle tedavi edildi. Spesifik olarak, kullanılan hücreler, zarlarında CAR molekülünü (Kimerik Antijen Reseptörünün kısaltması) ifade edecek şekilde değiştirilmiş T lenfositlerdir (belirli bir beyaz kan hücresi türü): bu şekilde tasarlanmış olan bu T lenfositleri, tanıma ve tanıma yeteneğine sahip hale gelir ve belirli bir “hedefe” bağlanın.
CAR-T terapileri, İtalya'da 31 yetkili merkez
kaydeden Tiziana Moriconi
13 Kasım 2023
Kan kanserlerinden otoimmün hastalıklara
Hangi hedef? Çoğu durumda CD19 antijeni hedef alınır: tüm B lenfositlerinde, yani birçok kan tümöründe kontrolsüz bir şekilde çoğalan hücrelerde bulunan bir protein. B lenfositleri ayrıca çeşitli otoimmün hastalıkların, özellikle de lupus eritematozus ve dermatomiyozitin başlangıcında önemli bir rol oynar. Car-T'leri bu alanda kullanma fikri buradan kaynaklanıyor: İlk klinik denemeler 2017'de başladı ve İtalya'da Roma'daki Bambino Gesù Hastanesi, ikisi lupuslu ve biri lupuslu olmak üzere üç genç hastanın tedavisindeki ilk cesaret verici sonuçları yakın zamanda duyurdu. dermatomiyozit ile.
İlk kez otoimmün hastalığı olan üç çocuk Car T tedavisiyle tedavi edildi
kaydeden Dario Rubino
17 Ocak 2024
Multipl sklerozda üç deneme
Şimdi umut, Car-T tedavilerinin multipl sklerozlu kişiler için de yeni bir sınırı temsil edebilmesidir. Kayıt defterine göre kliniklatrials.gov (denemelerin küresel düzeyde yürütüldüğü), Şubat ayında üç klinik çalışma başlıyor: ABD'deki çeşitli hastanelerde ve bazı Avrupa ülkelerinde (bugüne kadar İtalya dahil edilmemiştir) Juno Therapeutics tarafından desteklenen çok merkezli bir çalışma (Bristol Myers Squibb'in bağlı kuruluşu); ABD'de tek merkez, Stanford Üniversitesi'nin Kyverna Therapeutics şirketiyle işbirliği içinde desteklediği Stanford Multipl Skleroz Merkezi; Çin'de bir tanesi, Şangay'daki RenJi Hastanesi tarafından AbelZeta Pharma Inc. şirketi ile tanıtılıyor.
Locatelli: “Gelişmiş tedavilerdeki devrim hastaların erişimine sunulmalıdır”
kaydeden Letizia Gabaglio
07 Mart 2023
Multipl sklerozdaki gelişmeler
“Multipl skleroz, son yıllarda tedavi konusunda en büyük ilerlemeyi kaydettiğimiz nörolojik hastalıktır” yorumunu yapıyor Sağlık Roberto Furlan, FISM (İtalyan Multipl Skleroz Vakfı) Bilimsel Komitesi üyesi ve Deneysel Nöroloji Enstitüsü Direktörü, Milano'daki IRCCS San Raffaele Nörobilim Bölümü – Bugün, şekil için biri diğerinden daha etkili olan yaklaşık yirmi molekülümüz var. tekrarlayan-iyileşen. Sorun, hastalığın ilerleyici formuna ulaştığında ortaya çıkar. Gerçekte bunların tam olarak iki farklı form olmadığını biliyoruz ve ilerleyici evrenin altında yatan mekanizmanın hastalığın başlangıcından itibaren mevcut olduğu düşünülmektedir. Şu anda öne sürülen hipotez, Car-T terapilerinin, şu ana kadar kullanılan ve başka bir hedefe, CD20'ye yönelik olan monoklonal antikorlardan daha etkili bir stratejiyi temsil edebileceğidir.
Hücresel terapiler: Bunları laboratuvarda “yaratmaya” ve maliyetleri düşürmeye yönelik bir proje
kaydeden Tiziana Moriconi
24 Kasım 2023
Terapilerin “hedefleri”: CD20 ve CD19
Multipl sklerozda Car-T stratejisinin olası mantığını anlamak için bir adım geriye gitmemiz gerekiyor. Bir B lenfositinin yaşam yolunu hayal edelim. Furlan şöyle açıklıyor: “Farklı olgunlaşma aşamalarından geçiyor ve her aşamada, önce CD19 ve ardından CD20 dahil olmak üzere farklı belirteçleri eksprese ediyor.” derin eliminasyon. Bu strateji aslında B lenfositlerinin oto-antikorların, yani kendi dokularımıza karşı yönlendirilen antikorların üreticisi olarak çok önemli bir role sahip olduğu lupus gibi otoimmün hastalıklarda iyi işliyor gibi görünüyor. Multipl sklerozda oto-antikorların rolünün o kadar önemli olmadığı söylenmelidir. Ayrıca, CD19'a karşı yönlendirilen monoklonal antikorları (Car-T'den çok daha basit ilaçlardır) zaten test ettik ve şu ana kadar klinik uygulamada kullanılan CD20'ye karşı yönlendirilenlerle karşılaştırıldığında belirli avantajlar göstermediler. Ancak şunu da söylemek gerekir ki Car-T'lerin teorik olarak beyin dokusuna ulaşma ihtimali de var.”
Lenfoma, beyin PET'i sayesinde daha güvenli CAR-T tedavisi
kaydeden Irma D'Aria
28 Temmuz 2023
Bir prensip kanıtı
Car-T'lerin beyin düzeyinde gelişebileceği toksisitenin ve güvenliğinin değerlendirilmesi, devam eden klinik çalışmaların en önemli yönlerinden biridir. Doğa Haberleri Mark FreedmanOttawa Üniversitesi'nden nörolog, kök hücre nakillerinin öncüsü ve BMS danışmanı, Jeffrey Dunn Kaliforniya'da Kyverna Car-T denemesini yürüten Stanford Üniversitesi'nden. Furlan, “Tamamen bilimsel bir bakış açısından bakıldığında, bu yeni çalışmalar çok ilginç bir ilke kanıtını temsil edebilir” sonucuna varıyor ve bu, her şeyden önce hala cevaplanmamış bazı sorulara ışık tutabilir”.