Von Hippel-Lildau (VHL) hastalığı ile yaşayanlar için hayat sayısız zorlukla işaretlenir. Bu nadir genetik sendrom, farklı hayati organlarda iyi huylu ve kötü tümörlerin gelişimine yol açar. Etkili terapi beklemesi sonsuz görünüyordu. Ancak bugün yeni bir umut var: Avrupa Komisyonu, 2 ALFA inhibitörünün MSD'nin hiposisinden (HIF-2?) İlk oral inhibitörü olan Belzutifan'ı şartlandırdı. Bu onay iki önemli endikasyonla ilgilidir: Renal Hücre Karsinom Tedavisi'ne (RCC) ihtiyaç duyan VHL'li yetişkin hastalar için, merkezi sinir sisteminin emangioblastomomomomaları ve pankreasın (PNET) nöroendokrin tümörleri ve açık hücrelerle gelişmiş böbrek karsinomu olanlar için zaten iki veya daha fazla terapi aldı.
Basınç Altında Karaciğer: Takviyeler ve bitkisel çaylar o kadar zararsız olmadığında
Hava Irma'nın
03 Aralık 2024
Umut sayısı: Litespark-004 ve Litespark-005 çalışmaları
Belzutifan iki temel klinik çalışma temelinde onaylanmıştır. Litespark-004 çalışması, von Hipppel-Locau hastalığı ile ilişkili 61 böbrek hücreli karsinomu olan 61 hastada,% 49'unun tedaviye olumlu yanıt verdiğini ve yanıtların 22 aya kadar devam ettiğini gösterdi. Litespark-005 çalışmasında 746 ileri renal karsinomlu hasta vardı ve Everolimus ile tedaviye kıyasla% 25 ilerleme veya ölüm riskinde bir azalma gösterdi.
Von Hippel-Locau hastalığı nedir
Padua'daki Veneto Onkoloji Enstitüsü ve Milano'daki San Raffaele Hastanesi'nde, araştırma ve ileri tıbbi yardım gerçekleştiren iki hastaneye yatış ve bilimsel doğanın bakım enstitüsü (IRCC'ler), özel programlar von hipppel'den etkilenen insanlar için aktiftir. Lindau hastalığı. “Bu hastalık – açıklıyor Alfonso Massimiliano FerraraVeneto Onkoloji Enstitüsü'nün (IOV) endokrinologu – tümörler yeterince tedavi edilmezse tetraplejiler ve körlük gibi ciddi etkileri olan karmaşık bir kalıtsal sendromdur. 2003 yılından bu yana 178 aileye ait 331'den fazla hastayı takip ettik. Belzutifan'ın onayı bir dönüm noktasına işaret ediyor: Ameliyat uygulanamadığında etkili bir alternatif sunarak çok sayıda ameliyat ihtiyacını azaltıyor “.
Mesane tümörlerini agresif yapan bir protein keşfetti
Simone Valesini tarafından
04 Aralık 2024
İlişkili tümörler
Sendromun farklı tezahürleri arasında emangioblastom vardır. “Merkezi sinir sisteminin iyi huylu bir tümörüdür, ancak küçük bir boşlukta oluştuğu için, yani kranial kutu, serebellum veya omuriliği etkiliyorsa vertebral kanalla ilgiliyse, önemli komplikasyonlara neden olabilir, önemli komplikasyonlara neden olabilir, Tetraplejilere kadar. Benzer şekilde, derhal tedavi edilmezse retinanın bazı anjiyomları (diğer anjiyomlar (yani emangioblastomi) bile körlüğe yol açabilir “, Ferrara'ya devam eder. Böbrek ve pankreas gibi viseral organlarda, çoğunlukla iyi huylu davranış veya kötü huylu tümörlere sahip olan kistik lezyonlar oluşabilir, bu şekilde Böbrek hücresi karsinomu veya pankreasın nöroendokrin tümörü olarak.
8 ameliyata kadar
VHL hastalığında ilk yaklaşım geleneksel olarak ameliyattan oluşur. “Bu hastalar – Ferrara ekler – ortalama 6-8'e kadar sayısız cerrahi müdahaleye maruz kalıyor. Belzutifan'ın Avrupa Komisyonu tarafından onayı, İtalya da dahil olmak üzere, İtalyan Uyuşturucu Ajansı tarafından iade edileceği İtalya da dahil olmak üzere çeşitli ülkelerde klinik uygulamaları değiştirmeye mahkumdur. Belzutifan'ın gelişi, farklı olaylarında VHL hastalığına yaklaşımında devrim yaratacak. Aslında, bazı durumlarda, cerrahi veya lokasyonel tedavi yapılamaz ve bu nedenle, önemli objektif yanıt oranları gösteren kaydın kaydedilmesiyle vurgulandığı gibi etkili bir sistemik tedaviye sahip olmak önemlidir “.
Dünya Kanser Günü, Siuro: “İtalya'da mesane tümörlerinden ve böbrekten etkilenen 10 binden fazla kadın”
Dario Rubino tarafından
04 Şubat 2025
Kalıtsal böbrek tümörleri
Belzutifan'ın Avrupa Komisyonu tarafından onayı, kalıtsal böbrek kanseri olan insanların bakımı için de bir dönüm noktasını temsil etmektedir. “VHL hastalığı ile ilişkili renal hücre karsinomu olan insanlar – diyor Alessandro LarcherUroololog ve IRCCS San Raffaele Milan Hastanesi VHL programının başkanı – böbreklere birçok tedavi görmeye zorlanıyor, bu da diyaliz veya transplantasyon gibi sonuçlar getirerek uzun vadeli işlevlerini tehlikeye atabilecek. VHL hastalığından etkilenen kişilere adanmış özel bir program, San Raffaele Hastanesi'nde, hastaların ve çeviri araştırmalarının bakımını destekleyen ve VHL Alliance tarafından klinik bakım merkezinin tanınmasına yol açan, hastaların ve doktorların en önemli ilişkisi tarafından tanınmasına yol açtı. VHL küresel. 2021'den bu yana, teşhis muayenelerini, klinik değerlendirmeleri ve uzman tedavilerini merkezileştirerek 50'den fazla aileyi takip ettik.
'Hassas cerrahi'
“Merkezimizde – Larcher devam ediyor – 100'den fazla VHL renal karsinomu için 50'den fazla cerrahi müdahale gerçekleştirdik, ileri görüntüleme ve ameliyat ve ablasyon kombinasyonuna dayanan bir 'hassas cerrahi' tekniği geliştirdik ve işlevsel kumaşın korunmasını en üst düzeye çıkararak işlevsel kumaşın korunmasını en üst düzeye çıkardık. böbrek yetmezliği riskinin azaltılması. Yüksek hacimli merkezlerde bile, bu müdahaleler hasta için teknik ve ağır bir bakış açısından karmaşıktır. Bu anlamda, Belzutifan gibi yenilikçi terapiye sahip olmak, cerrahi müdahalelerin sayısını ve karmaşıklıklarını azaltabilir ve hastalığın daha iyi kontrolüne yol açabilir. İyi bir toksisite profili karşısında, ilkel tümörlerde mükemmel bir yanıt sayesinde, cerrahi kullanımındaki bu azalma zaten kayıt çalışmasında vurgulanmıştır “.
Terapötik bir yeniliğin değeri
“Belzutifan, AB'deki bu hastalar için ilk sistemik terapötik seçenektir.” Marjorie GreenMerck Araştırma Laboratuvarları Kıdemli Başkan Yardımcısı. “Bu onay, 27 AB üye ülkesinde, İzlanda, Lihtenştiye ve Norveç'te ilacın pazarlanmasına izin veriyor. Onkolojik tıp için önemli bir andır “. Nicoletta LuppiMSD Italia Başkanı ve CEO'su şunları açıklıyor: “Belzutifan, memnun olmayan bir klinik ihtiyaca cevap vererek bu hastaların hayatını değiştirebilir. Şimdi İtalya'da mümkün olan en kısa sürede sunulması gerekiyor. Bu tür yeniliklere erişimi yavaşlatan düzenleyici engeller aşılmalıdır. Sağlık, geleceğe yapılan bir yatırımdır ve kaynaklar ve zamanındalık gerektirir “.
Çalışmaların sonuçları
Belzutifan şu anda AB'de nadir VHL hastalığı ile ilişkili tümörlerin tedavisi için ilk ve tek sistemik tedaviyi temsil etmektedir. VHL hastalığı ile ilişkili bazı tümörleri olan yetişkin hastaların onayı, objektif yanıt sonuçlarına (ORR) ve Litespark-004 çalışmasının yanıtının (DOR) süresine dayanmaktadır. Bir PD-1 veya PD-L1 inhibitörü ve en az iki hedefli anti-VEGF terapisi dahil olmak üzere iki veya daha fazla tedavi hattından sonra ilerlemede ilerlemede ilerlemede gelişmiş ışık hücresi RCC'si olan yetişkin hastaların onayı, hayatta kalma sonuçlarının ilerlemesinden (PFS) veya Bu tedavileri takiben ilerlemede belirli hastalarda değerlendirilen ileri ACC'nin ilk çalışmasını temsil eden Litespark-005 çalışmasının ORR'si.
Von hipppel-lildau hastalığı
Von Hippel-Lindau sendromu, dünya çapında tahmini 200.000 kişiyi ve Avrupa'da 10.000 ila 15.000 kişiyi etkileyen nadir bir genetik hastalıktır. VHL hastalığı hastaları, tekrarlayıcı ve bazı malign tümörler eğilimi ile kan damarlarının iyi huylu tümörlerini geliştirme riski vardır. En yaygın tümörlerden biri, VHL hastalığı olan hastaların yaklaşık% 70'inde kendini gösteren bir böbrek kanseri biçimi olan RCC'dir.
Böbrek hücresi karsinomu
Renal hücre karsinomu en yaygın böbrek kanseri tipidir. Temiz CCC, tüm vakaların yaklaşık% 70'ini temsil eden en yaygın RCC şekli olarak kabul edilir. 2020'de Avrupa'da 130.000'den fazla yeni RCC vakası teşhis edildi. Renal hücre karsinomu erkeklerde kadınlardan iki kat daha yaygındır. Böbrek kanseri hastalarının yaklaşık% 30'u ileri aşamada tanı alır.
Basınç Altında Karaciğer: Takviyeler ve bitkisel çaylar o kadar zararsız olmadığında
Hava Irma'nın
03 Aralık 2024
Umut sayısı: Litespark-004 ve Litespark-005 çalışmaları
Belzutifan iki temel klinik çalışma temelinde onaylanmıştır. Litespark-004 çalışması, von Hipppel-Locau hastalığı ile ilişkili 61 böbrek hücreli karsinomu olan 61 hastada,% 49'unun tedaviye olumlu yanıt verdiğini ve yanıtların 22 aya kadar devam ettiğini gösterdi. Litespark-005 çalışmasında 746 ileri renal karsinomlu hasta vardı ve Everolimus ile tedaviye kıyasla% 25 ilerleme veya ölüm riskinde bir azalma gösterdi.
Von Hippel-Locau hastalığı nedir
Padua'daki Veneto Onkoloji Enstitüsü ve Milano'daki San Raffaele Hastanesi'nde, araştırma ve ileri tıbbi yardım gerçekleştiren iki hastaneye yatış ve bilimsel doğanın bakım enstitüsü (IRCC'ler), özel programlar von hipppel'den etkilenen insanlar için aktiftir. Lindau hastalığı. “Bu hastalık – açıklıyor Alfonso Massimiliano FerraraVeneto Onkoloji Enstitüsü'nün (IOV) endokrinologu – tümörler yeterince tedavi edilmezse tetraplejiler ve körlük gibi ciddi etkileri olan karmaşık bir kalıtsal sendromdur. 2003 yılından bu yana 178 aileye ait 331'den fazla hastayı takip ettik. Belzutifan'ın onayı bir dönüm noktasına işaret ediyor: Ameliyat uygulanamadığında etkili bir alternatif sunarak çok sayıda ameliyat ihtiyacını azaltıyor “.
Mesane tümörlerini agresif yapan bir protein keşfetti
Simone Valesini tarafından
04 Aralık 2024
İlişkili tümörler
Sendromun farklı tezahürleri arasında emangioblastom vardır. “Merkezi sinir sisteminin iyi huylu bir tümörüdür, ancak küçük bir boşlukta oluştuğu için, yani kranial kutu, serebellum veya omuriliği etkiliyorsa vertebral kanalla ilgiliyse, önemli komplikasyonlara neden olabilir, önemli komplikasyonlara neden olabilir, Tetraplejilere kadar. Benzer şekilde, derhal tedavi edilmezse retinanın bazı anjiyomları (diğer anjiyomlar (yani emangioblastomi) bile körlüğe yol açabilir “, Ferrara'ya devam eder. Böbrek ve pankreas gibi viseral organlarda, çoğunlukla iyi huylu davranış veya kötü huylu tümörlere sahip olan kistik lezyonlar oluşabilir, bu şekilde Böbrek hücresi karsinomu veya pankreasın nöroendokrin tümörü olarak.
8 ameliyata kadar
VHL hastalığında ilk yaklaşım geleneksel olarak ameliyattan oluşur. “Bu hastalar – Ferrara ekler – ortalama 6-8'e kadar sayısız cerrahi müdahaleye maruz kalıyor. Belzutifan'ın Avrupa Komisyonu tarafından onayı, İtalya da dahil olmak üzere, İtalyan Uyuşturucu Ajansı tarafından iade edileceği İtalya da dahil olmak üzere çeşitli ülkelerde klinik uygulamaları değiştirmeye mahkumdur. Belzutifan'ın gelişi, farklı olaylarında VHL hastalığına yaklaşımında devrim yaratacak. Aslında, bazı durumlarda, cerrahi veya lokasyonel tedavi yapılamaz ve bu nedenle, önemli objektif yanıt oranları gösteren kaydın kaydedilmesiyle vurgulandığı gibi etkili bir sistemik tedaviye sahip olmak önemlidir “.
Dünya Kanser Günü, Siuro: “İtalya'da mesane tümörlerinden ve böbrekten etkilenen 10 binden fazla kadın”
Dario Rubino tarafından
04 Şubat 2025
Kalıtsal böbrek tümörleri
Belzutifan'ın Avrupa Komisyonu tarafından onayı, kalıtsal böbrek kanseri olan insanların bakımı için de bir dönüm noktasını temsil etmektedir. “VHL hastalığı ile ilişkili renal hücre karsinomu olan insanlar – diyor Alessandro LarcherUroololog ve IRCCS San Raffaele Milan Hastanesi VHL programının başkanı – böbreklere birçok tedavi görmeye zorlanıyor, bu da diyaliz veya transplantasyon gibi sonuçlar getirerek uzun vadeli işlevlerini tehlikeye atabilecek. VHL hastalığından etkilenen kişilere adanmış özel bir program, San Raffaele Hastanesi'nde, hastaların ve çeviri araştırmalarının bakımını destekleyen ve VHL Alliance tarafından klinik bakım merkezinin tanınmasına yol açan, hastaların ve doktorların en önemli ilişkisi tarafından tanınmasına yol açtı. VHL küresel. 2021'den bu yana, teşhis muayenelerini, klinik değerlendirmeleri ve uzman tedavilerini merkezileştirerek 50'den fazla aileyi takip ettik.
'Hassas cerrahi'
“Merkezimizde – Larcher devam ediyor – 100'den fazla VHL renal karsinomu için 50'den fazla cerrahi müdahale gerçekleştirdik, ileri görüntüleme ve ameliyat ve ablasyon kombinasyonuna dayanan bir 'hassas cerrahi' tekniği geliştirdik ve işlevsel kumaşın korunmasını en üst düzeye çıkararak işlevsel kumaşın korunmasını en üst düzeye çıkardık. böbrek yetmezliği riskinin azaltılması. Yüksek hacimli merkezlerde bile, bu müdahaleler hasta için teknik ve ağır bir bakış açısından karmaşıktır. Bu anlamda, Belzutifan gibi yenilikçi terapiye sahip olmak, cerrahi müdahalelerin sayısını ve karmaşıklıklarını azaltabilir ve hastalığın daha iyi kontrolüne yol açabilir. İyi bir toksisite profili karşısında, ilkel tümörlerde mükemmel bir yanıt sayesinde, cerrahi kullanımındaki bu azalma zaten kayıt çalışmasında vurgulanmıştır “.
Terapötik bir yeniliğin değeri
“Belzutifan, AB'deki bu hastalar için ilk sistemik terapötik seçenektir.” Marjorie GreenMerck Araştırma Laboratuvarları Kıdemli Başkan Yardımcısı. “Bu onay, 27 AB üye ülkesinde, İzlanda, Lihtenştiye ve Norveç'te ilacın pazarlanmasına izin veriyor. Onkolojik tıp için önemli bir andır “. Nicoletta LuppiMSD Italia Başkanı ve CEO'su şunları açıklıyor: “Belzutifan, memnun olmayan bir klinik ihtiyaca cevap vererek bu hastaların hayatını değiştirebilir. Şimdi İtalya'da mümkün olan en kısa sürede sunulması gerekiyor. Bu tür yeniliklere erişimi yavaşlatan düzenleyici engeller aşılmalıdır. Sağlık, geleceğe yapılan bir yatırımdır ve kaynaklar ve zamanındalık gerektirir “.
Çalışmaların sonuçları
Belzutifan şu anda AB'de nadir VHL hastalığı ile ilişkili tümörlerin tedavisi için ilk ve tek sistemik tedaviyi temsil etmektedir. VHL hastalığı ile ilişkili bazı tümörleri olan yetişkin hastaların onayı, objektif yanıt sonuçlarına (ORR) ve Litespark-004 çalışmasının yanıtının (DOR) süresine dayanmaktadır. Bir PD-1 veya PD-L1 inhibitörü ve en az iki hedefli anti-VEGF terapisi dahil olmak üzere iki veya daha fazla tedavi hattından sonra ilerlemede ilerlemede ilerlemede gelişmiş ışık hücresi RCC'si olan yetişkin hastaların onayı, hayatta kalma sonuçlarının ilerlemesinden (PFS) veya Bu tedavileri takiben ilerlemede belirli hastalarda değerlendirilen ileri ACC'nin ilk çalışmasını temsil eden Litespark-005 çalışmasının ORR'si.
Von hipppel-lildau hastalığı
Von Hippel-Lindau sendromu, dünya çapında tahmini 200.000 kişiyi ve Avrupa'da 10.000 ila 15.000 kişiyi etkileyen nadir bir genetik hastalıktır. VHL hastalığı hastaları, tekrarlayıcı ve bazı malign tümörler eğilimi ile kan damarlarının iyi huylu tümörlerini geliştirme riski vardır. En yaygın tümörlerden biri, VHL hastalığı olan hastaların yaklaşık% 70'inde kendini gösteren bir böbrek kanseri biçimi olan RCC'dir.
Böbrek hücresi karsinomu
Renal hücre karsinomu en yaygın böbrek kanseri tipidir. Temiz CCC, tüm vakaların yaklaşık% 70'ini temsil eden en yaygın RCC şekli olarak kabul edilir. 2020'de Avrupa'da 130.000'den fazla yeni RCC vakası teşhis edildi. Renal hücre karsinomu erkeklerde kadınlardan iki kat daha yaygındır. Böbrek kanseri hastalarının yaklaşık% 30'u ileri aşamada tanı alır.